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Cartography and genetic identification of genes involved in child motor neuropathies
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Understanding the molecular mechanisms underlying familial dysautonomia
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Financiado por un miembro del IRDiRCPre-clinical development of an AAV-mediate gene therapy for FKRP deficiency (LGMD-2I)
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Financiado por un miembro del IRDiRCPre-clinical development of an AAV-mediated gene therapy for type-II SMA
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Financiado por un miembro del IRDiRCStem cell Therapy for Retinal Epithelium replacement Assay in Monogenic retinopathies
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Toward gene repair for Huntington's disease
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Financiado por un miembro del IRDiRCOxidative stress: the main pathogenic process in myositis?
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Financiado por un miembro del IRDiRCGenetics of Young Amyotrophic Lateral Sclerosis
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of the Ca2+ activated Cl- channel, Anoctamin 6, in motoneuron pathophysiology
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Financiado por un miembro del IRDiRCTargeting Schwann cell proteostasis as a therapeutic strategy in Charcot-Marie-Tooth disease
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Financiado por un miembro del IRDiRCFunctional validation of rare TTN missense variants
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Financiado por un miembro del IRDiRCDissecting the retrograde signalling that controls neuromuscular Junction
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of Calcium Handling Proteins and Calcineurin Signaling in Myotonic Dystrophy type 1
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Financiado por un miembro del IRDiRCPrion protein dysfunction in inherited metabolic myopathies
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Financiado por un miembro del IRDiRCControl and modulation of myogenic differentiation of stem cells by using optogenetic approaches
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Financiado por un miembro del IRDiRCGene transfer tolerance in combined liver and muscle rAAV gene therapy
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Financiado por un miembro del IRDiRCTranslational suppression of nonsense mutations found in DMD
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Financiado por un miembro del IRDiRCVenous thromboembolism in myotonic dystrophy type 1
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Financiado por un miembro del IRDiRCAspartylglucosaminuria gene therapy using AAV vectors to target the CNS
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Financiado por un miembro del IRDiRCA gene therapy approach for treating CMT4C
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Financiado por un miembro del IRDiRCNeurofilaments in Health and Charcot-Marie-Tooth diseases
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of Actin-SRF-MRTFA Axis in the development of dilated cardiomyopathy
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Financiado por un miembro del IRDiRCElucidation of Wnt7a mechanism of action for muscle regeneration
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Financiado por un miembro del IRDiRCClinical Implementation of Noninvasive Prenatal Testing for Duchenne Muscular Dystrophies
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Financiado por un miembro del IRDiRCMolecular mediators of the spinal muscular atrophy NMJ phenotype
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Financiado por un miembro del IRDiRCAbnormal mitoribosomal biogenesis and protein maturation in human mitochondrial diseases.
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Financiado por un miembro del IRDiRCHuman reserve cells: a dynamic tool to discover genes involved in muscle stem cell quiescence
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Financiado por un miembro del IRDiRCPathomechanisms in Andersen's syndrome : insights into excitable and non excitable tissues
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Financiado por un miembro del IRDiRCUnderstanding the developmental onset of muscular dystrophy in a mouse model of MDC1A.
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Financiado por un miembro del IRDiRCEstablishing new models for primary dystroglycanopathies
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Financiado por un miembro del IRDiRCDystrophin-deficient diaphragm dysfunction induced by mechanical ventilation in mdx mice.
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Financiado por un miembro del IRDiRCPathophysiology of congenital muscle weakness linked to abnormal neuromuscular excitability
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Financiado por un miembro del IRDiRCThe role of axonal metabolic changes in the pathophysiology of Charcot-Marie-Tooth disease
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Financiado por un miembro del IRDiRCModelling FSHD as a tool for testing therapeutics
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Financiado por un miembro del IRDiRCUnraveling the mode of action of Mitofusins in healthy and pathogenic mitochondrial fusion
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Financiado por un miembro del IRDiRCModeling infantile neuroaxonal dystrophy, a nalcn channel-related disorder in zebrafish
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Financiado por un miembro del IRDiRCInduced pluripotent stem cells to treat pelizaeus merzbacher disease
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Financiado por un miembro del IRDiRCInfluence of mtDNA background (haplogroups) on mitochondrial pathologies.
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Financiado por un miembro del IRDiRCSIX homeoproteins and muscle stem cells properties
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of annexins in membrane repair of human skeletal muscle
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Financiado por un miembro del IRDiRCRegulation and morphogenesis of cranial muscle derivatives
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Financiado por un miembro del IRDiRCMisglycosylation in Charcot-Marie-Tooth neuropathies associated to MPZ mutations
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Financiado por un miembro del IRDiRCNeonatal stem cell gene therapy for severe Mucopolysaccharidosis type II
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Financiado por un miembro del IRDiRCRigorous, integrated miRNA-DNA plasma biomarkers for amyotrophic lateral sclerosis
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Financiado por un miembro del IRDiRCUncovering the function of HDAC4 in skeletal muscle
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Financiado por un miembro del IRDiRCGene therapy for Wolfram Syndrome
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Financiado por un miembro del IRDiRCUnravelling mechanisms of axonal loss in late-onset genetic neuropathies
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Financiado por un miembro del IRDiRCSmad9 perturbation studies to boost myogenic commitment of stem cells
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Financiado por un miembro del IRDiRCTargeting of Histone Deacetylase 6 (HDAC6) in Neuromuscular Diseases
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Financiado por un miembro del IRDiRCUnravelling POIKTMP pathophysiology for design of therapeutic approaches
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Financiado por un miembro del IRDiRCNeuroprotective role of CYP46A1 in Huntington’s disease using gene transfer therapy in brain
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Financiado por un miembro del IRDiRCTargets for heart regeneration : mechanisms controlling cardiomyocyte proliferation
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Financiado por un miembro del IRDiRCLiver Gene Transfer-Induced allogeneic Tolerance for organ transplantation and cell therapy
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Financiado por un miembro del IRDiRCEffect of Rituximab therapy on T-cell repertoire in MuSK positive Myasthenia Gravis
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Financiado por un miembro del IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project
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Financiado por un miembro del IRDiRCStrategies to enhance the efficacy of enzyme replacement and gene therapy in Pompe disease
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Financiado por un miembro del IRDiRCMTM1-UBQLN2 involvement in proteostasis networks controlling muscle fiber mass
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Financiado por un miembro del IRDiRCZebrafish as a model system for GNE Myopathy
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Financiado por un miembro del IRDiRCASC-1, a novel actor in the pathophysiology of congenital muscle disorders
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Financiado por un miembro del IRDiRCMitochondrial myopathies with mtDNA instability: the role of cristae maintenance
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Financiado por un miembro del IRDiRCLNA/2'OMe mixmers against toxic CUG expanded RNA
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of PTX3 in the pathogenesis of idiopathic inflammatory myopathies
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Financiado por un miembro del IRDiRCEpigenetic modulation of pro-inflammatory cell stress in inclusion body myositis
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Financiado por un miembro del IRDiRCAnalysis of the DM2 pathogenic mechanisms using Drosophila as model system
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of E2 conjugating enzymes in the MuRF1-dependent targeting of telethonin in skeletal muscle
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Financiado por un miembro del IRDiRCPin1: a new potential target to induce slow fiber conversion in Duchenne Muscular Dystrophy
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Financiado por un miembro del IRDiRCRepurposing drugs that target eEF1A2 to increase translation of utrophin in dystrophic muscle
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Financiado por un miembro del IRDiRCMechanosensitive ionic channels in zebrafish heart regeneration
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Financiado por un miembro del IRDiRCSELNAC: a first therapeutic trial for SEPN1-related myopathy
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of Tenascin-C in muscle stem cell function
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Financiado por un miembro del IRDiRCSTAT3 signaling network in MuSCs as therapeutic target for DMD
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Financiado por un miembro del IRDiRCControl of satellite cell self-renewal by Sonic hedgehog signalling and primary cilia.
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Financiado por un miembro del IRDiRCAcetylcholine receptor binding B cells as biomarker for myasthenia gravis
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Financiado por un miembro del IRDiRCRNA processing role in muscle degeneration opens therapeutical options for adult myopathies
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Financiado por un miembro del IRDiRCPreclinical assessment of an antigen-specific therapeutic approach for MG
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Financiado por un miembro del IRDiRCCharacterization of Liver-induced allo-specific CD8 regulatory T lymphocytes
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Financiado por un miembro del IRDiRCBone morphogenetic proteins regulate patterning of limb muscles.
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Financiado por un miembro del IRDiRCMolecular mechanisms of chronic muscle pain - Focus on Acid-Sensing Ion Channels (ASICs)
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Financiado por un miembro del IRDiRCWhite adipose tissue: a stem/stromal cell provider involved in muscle regeneration?
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Financiado por un miembro del IRDiRCDystrophin-deficient diaphragm dysfunction induced by mechanical ventilation in mdx mice.
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of TRF2, a key telomere complex, in skeletal muscle homeostasis
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of LRRFIP2 in the control of heart development and skeletal muscle regeneration
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Financiado por un miembro del IRDiRCA new mouse model for desminopathies: physiopathological mechanisms, muscle repair and therapy
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Financiado por un miembro del IRDiRCFAT1 Signaling in skeletal muscle growth and repair: Muscle versus mesenchyme perspectives
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Financiado por un miembro del IRDiRCStudy of the multiple functions of Nfix in Muscular Dystrophies: a focus on macrophage biology
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Financiado por un miembro del IRDiRCUse of a novel in vitro DMD model to study muscle fusion during health and disease
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Financiado por un miembro del IRDiRCNEXTGEN-AAV: Development of next-generation AAV vectors for Duchenne muscular dystrophy
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Financiado por un miembro del IRDiRCFunction of LIX1 and its interacting partner during digestive smooth muscle plasticity
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Financiado por un miembro del IRDiRCProteomic study of the YARS signaling complex in neuronal cells
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Financiado por un miembro del IRDiRCCRISPR/Cas-mediated in vivo gene editing for hemophilia A
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Financiado por un miembro del IRDiRCThe beneficial properties of AdipoRon in dystrophinopathies
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Financiado por un miembro del IRDiRC'Repeat-Repair': CRISPR/Cas9-mediated correction of triplet nucleotide repeats
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Financiado por un miembro del IRDiRCHMGB1 Redox Forms as New Targets in Duchenne Muscular Dystrophy
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Financiado por un miembro del IRDiRCRNA-based therapeutics for OTC deficiency
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Financiado por un miembro del IRDiRCMetabolic diseases of the liver: promoterless gene targeting to cure citrullinemia type I
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Financiado por un miembro del IRDiRCThe role of Raptor/mTORC1 in adult skeletal muscle
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Financiado por un miembro del IRDiRCScreening for splicing-modifying factors for late onset Pompe Disease
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Financiado por un miembro del IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (Partner 2)
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Financiado por un miembro del IRDiRCStabilization of tRNAs as a therapeutic strategy for diseases due to mutations in mt-tRNAs
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Financiado por un miembro del IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (Partner 3)
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Financiado por un miembro del IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (Partner 4)
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Financiado por un miembro del IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (Partner 5)
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Financiado por un miembro del IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (coordination)
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Financiado por un miembro del IRDiRCFrench National Registry for FacioScapuloHumeral muscular Dystrophy (FSHD)
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Financiado por un miembro del IRDiRCResolve FSHD: clinical trial readiness to solve barriers to drug development in FSHD
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Financiado por un miembro del IRDiRCiDM-scope: the international French-Quebec myotonic dystrophy registry
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Financiado por un miembro del IRDiRCBcl11b/CTIP2, a transcriptional repressor: its role in cardiac homeostasis and remodeling
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Financiado por un miembro del IRDiRCRole of the calcium-activated chloride channel TMEM16F in amyotrophic lateral sclerosis
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Financiado por un miembro del IRDiRCMitochondrial gene expression in normal, mutant and 3-parent preimplantation embryos
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Financiado por un miembro del IRDiRCCell signaling, Reinnervation and Metabolism in Amyotrophic Lateral Sclerosis (CERMALS)
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Financiado por un miembro del IRDiRCConsolidating data for rescue of missense mutations from degradation
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Financiado por un miembro del IRDiRCPathophysiology and therapeutic proof-of-concepts for congenital myopathies
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Financiado por un miembro del IRDiRCTranslational Research in Marseille : towards Therapeutic Development for Rare Diseases
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Financiado por un miembro del IRDiRCA CRISPR-C2c2 based system to target toxic RNA in myotonic dystrophy type 1
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Financiado por un miembro del IRDiRCCharacterization of the phenotypic variability in FSHD families for assisting clinical research
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Financiado por un miembro del IRDiRCIntermuscular adipose tissue as a trigger of muscle wasting?
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Financiado por un miembro del IRDiRCThe bacterial protein CNF1 as a novel strategy to counteract mitochondrial encephalomyopathies
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Financiado por un miembro del IRDiRCThe effect of autophagy induction on the neuromuscular junction in ALS
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Financiado por un miembro del IRDiRCAddressing Complex I deficiencies through drug screening
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Financiado por un miembro del IRDiRCDefining new functions for the SMN complex from yeast to human
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Financiado por un miembro del IRDiRCDeveloping combinatorial therapies for the treatment of spinal muscular atrophy
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Financiado por un miembro del IRDiRCGene therapy in DM1 cells by induction of a TALE Nuclease
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Financiado por un miembro del IRDiRCFunctional analysis of separase-dependent lamins' regulation in AD-EDMD
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Financiado por un miembro del IRDiRCGenetic and epigenetic control of adult muscle fiber phenotype
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Financiado por un miembro del IRDiRCHow to contract CAG.CTG repeats in myotonic dystrophy type 1
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Financiado por un miembro del IRDiRCIgG4 in inflammatory neuropathies: pathogenic effects and novel targets
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Financiado por un miembro del IRDiRCInvestigating heterogeneities and morphogenesis of cranial mesoderm derived skeletal muscles
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Financiado por un miembro del IRDiRCMolecular mechanisms of mtDNA maintenance in human health and disease
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Financiado por un miembro del IRDiRCMuSK intracellular pathways in congenital myasthenic syndromes
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Financiado por un miembro del IRDiRCPhysiopathology of muscle atrophy in myotonic dystrophy
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Financiado por un miembro del IRDiRCRestoration of Ca2+-signalling in mdx mice by targeting the endo-lysosmal two-pore channel (TPC)
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Financiado por un miembro del IRDiRCUnravelling mechanisms of axonal loss in late-onset genetic neuropathies - partner 1
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Financiado por un miembro del IRDiRCStructural studies of cardiac myosin for therapeutical approaches against HCM
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Financiado por un miembro del IRDiRCwhole body periodic acceleration a novel treatment for duchenne cardiomyopathy in mdx mice
AFM Téléthon - Association Française contre les Myopathies

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
EVRY

Financiado por un miembro del IRDiRCTarget specific antibody-siRNA conjugate therapy for experimental myasthenia
AFM Téléthon - Association Française contre les Myopathies