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Comprendre les mécanismes moléculaires à l'origine de la dysautonomie familiale.
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Financé par un membre IRDiRCDéveloppement préclinique d'une thérapie génique à médiation par AAV pour SMA de type II
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Vers la réparation génique de la maladie de Huntington
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Financé par un membre IRDiRCStress oxydatif: le principal processus pathogène de la myosite?
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Financé par un membre IRDiRCGénétique de la jeune sclérose latérale amyotrophique
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Financé par un membre IRDiRCRôle du canal Cl- activé par Ca2 +, l'anoctamine 6, dans la physiopathologie des motoneurones
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Financé par un membre IRDiRCTargeting Schwann cell proteostasis as a therapeutic strategy in Charcot-Marie-Tooth disease
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Financé par un membre IRDiRCFunctional validation of rare TTN missense variants
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Financé par un membre IRDiRCDissecting the retrograde signalling that controls neuromuscular Junction
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Financé par un membre IRDiRCRole of Calcium Handling Proteins and Calcineurin Signaling in Myotonic Dystrophy type 1
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Financé par un membre IRDiRCDysfonctionnement des protéines prions dans les myopathies métaboliques héréditaires
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Financé par un membre IRDiRCSuppression translationnelle des mutations non-sens trouvées dans la DMD
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Financé par un membre IRDiRCThromboembolie veineuse dans la dystrophie myotonique de type 1
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Financé par un membre IRDiRCAspartylglucosaminuria gene therapy using AAV vectors to target the CNS
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Financé par un membre IRDiRCA gene therapy approach for treating CMT4C
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Financé par un membre IRDiRCNeurofilaments en santé et maladies de Charcot-Marie-Tooth
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Financé par un membre IRDiRCRôle de l'axe Actine-SRF-MRTFA dans le développement de la cardiomyopathie dilatée
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Financé par un membre IRDiRCElucidation of Wnt7a mechanism of action for muscle regeneration
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Financé par un membre IRDiRCClinical Implementation of Noninvasive Prenatal Testing for Duchenne Muscular Dystrophies
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Financé par un membre IRDiRCMolecular mediators of the spinal muscular atrophy NMJ phenotype
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Financé par un membre IRDiRCPathomécanismes du syndrome d'Andersen: aperçu des tissus excitables et non excitables
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Financé par un membre IRDiRCUnderstanding the developmental onset of muscular dystrophy in a mouse model of MDC1A.
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Financé par un membre IRDiRCEstablishing new models for primary dystroglycanopathies
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Financé par un membre IRDiRCThe role of axonal metabolic changes in the pathophysiology of Charcot-Marie-Tooth disease
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Financé par un membre IRDiRCModelling FSHD as a tool for testing therapeutics
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Financé par un membre IRDiRCDévoiler le mode d'action des mitofusines dans la fusion mitochondriale saine et pathogène
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Financé par un membre IRDiRCCellules souches pluripotentes induites pour traiter la maladie de Pelizaeus merzbacher
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Financé par un membre IRDiRCInfluence du fond d'ADNmt (haplogroupes) sur les pathologies mitochondriales
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Financé par un membre IRDiRCSIX propriétés des homéoprotéines et des cellules souches musculaires
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Financé par un membre IRDiRCRôle des annexines dans la réparation membranaire du muscle squelettique humain
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Financé par un membre IRDiRCRégulation et morphogenèse des dérivés du muscle crânien
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Financé par un membre IRDiRCMisglycosylation in Charcot-Marie-Tooth neuropathies associated to MPZ mutations
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Financé par un membre IRDiRCNeonatal stem cell gene therapy for severe Mucopolysaccharidosis type II
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Financé par un membre IRDiRCRigorous, integrated miRNA-DNA plasma biomarkers for amyotrophic lateral sclerosis
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Financé par un membre IRDiRCUncovering the function of HDAC4 in skeletal muscle
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Financé par un membre IRDiRCThérapie génique pour le syndrome de Wolfram
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Financé par un membre IRDiRCUnravelling mechanisms of axonal loss in late-onset genetic neuropathies
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Financé par un membre IRDiRCSmad9 perturbation studies to boost myogenic commitment of stem cells
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Financé par un membre IRDiRCTargeting of Histone Deacetylase 6 (HDAC6) in Neuromuscular Diseases
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Financé par un membre IRDiRCDémêler la physiopathologie POIKTMP pour la conception d'approches thérapeutiques
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Financé par un membre IRDiRCEffect of Rituximab therapy on T-cell repertoire in MuSK positive Myasthenia Gravis
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Financé par un membre IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project
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Financé par un membre IRDiRCStrategies to enhance the efficacy of enzyme replacement and gene therapy in Pompe disease
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Financé par un membre IRDiRCMTM1-UBQLN2 involvement in proteostasis networks controlling muscle fiber mass
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Financé par un membre IRDiRCZebrafish as a model system for GNE Myopathy
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Financé par un membre IRDiRCASC-1, un nouvel acteur de la physiopathologie des troubles musculaires congénitaux
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Financé par un membre IRDiRCMyopathies mitochondriales avec instabilité de l'ADNmt: le rôle de l'entretien des crêtes
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Financé par un membre IRDiRCLNA/2'OMe mixmers against toxic CUG expanded RNA
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Financé par un membre IRDiRCRole of PTX3 in the pathogenesis of idiopathic inflammatory myopathies
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Financé par un membre IRDiRCEpigenetic modulation of pro-inflammatory cell stress in inclusion body myositis
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Financé par un membre IRDiRCAnalysis of the DM2 pathogenic mechanisms using Drosophila as model system
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Financé par un membre IRDiRCRole of E2 conjugating enzymes in the MuRF1-dependent targeting of telethonin in skeletal muscle
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Financé par un membre IRDiRCPin1: a new potential target to induce slow fiber conversion in Duchenne Muscular Dystrophy
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Financé par un membre IRDiRCRepurposing drugs that target eEF1A2 to increase translation of utrophin in dystrophic muscle
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Financé par un membre IRDiRCCanaux ioniques mécanosensibles dans la régénération cardiaque du poisson zèbre
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Financé par un membre IRDiRCSELNAC: a first therapeutic trial for SEPN1-related myopathy
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Financé par un membre IRDiRCRole of Tenascin-C in muscle stem cell function
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Financé par un membre IRDiRCSTAT3 signaling network in MuSCs as therapeutic target for DMD
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Financé par un membre IRDiRCControl of satellite cell self-renewal by Sonic hedgehog signalling and primary cilia.
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Financé par un membre IRDiRCAcetylcholine receptor binding B cells as biomarker for myasthenia gravis
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Financé par un membre IRDiRCRNA processing role in muscle degeneration opens therapeutical options for adult myopathies
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Financé par un membre IRDiRCPreclinical assessment of an antigen-specific therapeutic approach for MG
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Financé par un membre IRDiRCCaractérisation des lymphocytes T régulateurs allo-spécifiques CD8 induits par le foie
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Financé par un membre IRDiRCBone morphogenetic proteins regulate patterning of limb muscles.
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Financé par un membre IRDiRCRôle de TRF2, un complexe clé de télomères, dans l'homéostasie des muscles squelettiques
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Financé par un membre IRDiRCStudy of the multiple functions of Nfix in Muscular Dystrophies: a focus on macrophage biology
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Financé par un membre IRDiRCUse of a novel in vitro DMD model to study muscle fusion during health and disease
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Financé par un membre IRDiRCNEXTGEN-AAV: Development of next-generation AAV vectors for Duchenne muscular dystrophy
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Financé par un membre IRDiRCEtude protéomique du complexe de signalisation YARS dans les cellules neuronales
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Financé par un membre IRDiRCCRISPR/Cas-mediated in vivo gene editing for hemophilia A
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Financé par un membre IRDiRCLes propriétés bénéfiques d'AdipoRon dans les dystrophinopathies
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Financé par un membre IRDiRC'Repeat-Repair': CRISPR/Cas9-mediated correction of triplet nucleotide repeats
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Financé par un membre IRDiRCHMGB1 Redox Forms as New Targets in Duchenne Muscular Dystrophy
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Financé par un membre IRDiRCRNA-based therapeutics for OTC deficiency
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Financé par un membre IRDiRCMetabolic diseases of the liver: promoterless gene targeting to cure citrullinemia type I
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Financé par un membre IRDiRCThe role of Raptor/mTORC1 in adult skeletal muscle
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Financé par un membre IRDiRCScreening for splicing-modifying factors for late onset Pompe Disease
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Financé par un membre IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (Partner 2)
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Financé par un membre IRDiRCStabilization of tRNAs as a therapeutic strategy for diseases due to mutations in mt-tRNAs
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Financé par un membre IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (Partner 3)
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Financé par un membre IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (Partner 4)
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Financé par un membre IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (Partner 5)
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Financé par un membre IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project (coordination)
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Financé par un membre IRDiRCRegistre National de la Dystrophie Musculaire FacioScapuloHumérale (FSHD)
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Financé par un membre IRDiRCiDM-scope: le registre international franco-québécois de la dystrophie myotonique
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Financé par un membre IRDiRCRôle du canal chlorure activé par le calcium TMEM16F dans la sclérose latérale amyotrophique
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Financé par un membre IRDiRCConsolidation des données pour sauver les mutations faux-sens de la dégradation
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Financé par un membre IRDiRCPhysiopathologie et preuves thérapeutiques des myopathies congénitales
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Financé par un membre IRDiRCLe tissu adipeux intermusculaire comme déclencheur de la fonte musculaire?
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Financé par un membre IRDiRCL'effet de l'induction de l'autophagie sur la jonction neuromusculaire dans la SLA
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Financé par un membre IRDiRCRemédier aux carences du complexe I grâce au dépistage des médicaments
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Financé par un membre IRDiRCDéfinir de nouvelles fonctions pour le complexe SMN de la levure à l'homme
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Financé par un membre IRDiRCDévelopper des thérapies combinatoires pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale
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Financé par un membre IRDiRCThérapie génique dans les cellules DM1 par induction d'une nucléase TALE
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Financé par un membre IRDiRCAnalyse fonctionnelle de la régulation des lamines dépendantes de la séparase dans AD-EDMD
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Financé par un membre IRDiRCContrôle génétique et épigénétique du phénotype de la fibre musculaire adulte
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Financé par un membre IRDiRCComment contracter les répétitions CAG.CTG dans la dystrophie myotonique de type 1
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Financé par un membre IRDiRCIgG4 dans les neuropathies inflammatoires: effets pathogènes et nouvelles cibles
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Financé par un membre IRDiRCMécanismes moléculaires du maintien de l'ADNmt dans la santé et les maladies humaines
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Financé par un membre IRDiRCVoies intracellulaires MuSK dans les syndromes myasthéniques congénitaux
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Financé par un membre IRDiRCPhysiopathologie de l'atrophie musculaire dans la dystrophie myotonique
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Financé par un membre IRDiRCEtudes structurales de la myosine cardiaque pour les approches thérapeutiques contre HCM
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Financé par un membre IRDiRCwhole body periodic acceleration a novel treatment for duchenne cardiomyopathy in mdx mice
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Financé par un membre IRDiRCTarget specific antibody-siRNA conjugate therapy for experimental myasthenia
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