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Projets terminés = Financé par un membre IRDiRC = Membre d'un ERN =

Projets de recherche

CANADA

Ontario
TORONTO

ALLEMAGNE

Berlin
ADDRESS: NOT PROVIDED - DE

ALLEMAGNE

Sachsen-Anhalt
HALLE (SAALE)

AUTRICHE

STEIERMARK
GRAZ

CRISPR/Cas9 genome engineering to dissect MPN (myeloproliferative neoplasm) pathogenesis
Medizinische Universität Graz
Klinische Abteilung für Hämatologie

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
FONTENAY-AUX-ROSES CEDEX

Identification par cribles fonctionnels à haut débit de gènes modificateurs de la maladie de Fanconi
DRF/Institut François-Jacob CEA Paris-Saclay
Laboratoire d'Exploration Fonctionnelle des Génomes - LEFG

FRANCE

NOUVELLE AQUITAINE
BORDEAUX

ITALIE

EMILIA ROMAGNA
MELDOLA

Integrated Multiomics and Multilevel Characterization of Haematological Disorders and Malignancies
IRST - Istituto Scientifico Romagnolo per lo studio e la cura dei Tumori
IRCCS Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

RBDD: Rare Bleeding Disorders Database network (coordination)
Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico
Laboratorio di Patologie Molecolari Applicate alla Clinica

SUISSE

Suisse Alémanique
BASEL

Next generation advanced therapies for fight Beta-hemoglobinopathies via rational intervention in beta-globin regulatory network
Departement Biosysteme (D-BSSE)
Departement für Biosysteme und Ingenieurwissenschaften ETH Zürich

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Maladies hématologiques constitutionnelles: recherche clinique, thérapeutique; biologie moléculaire
GHU AP-HP Nord. Université de Paris - Hôpital Saint-Louis
Service d'hématologie pédiatrique

PORTUGAL

SUL
LISBOA

Hemoglobinopathies molecular research
Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge - Lisboa
Departamento de Genética

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
FREIBURG

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
FREIBURG

Financé par un membre IRDiRCDBAGenCure: Lentiviral-mediated gene therapy for Diamond Blackfan Anemia: Preclinical Safety and Efficacy Studies -DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
FREIBURG

Financé par un membre IRDiRCRIBOEUROPE: The European Ribosomopathy Consortium -DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
FREIBURG

TSP-Comp: Newly identified complement regulatory function of physiological proteins: Elucidating the mechanisms, physiological significance and potential for therapeutic applications
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Sektion Kindernephrologie der Klinik für Allgemeine Kinder- und Jugendmedizin

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

Financé par un membre IRDiRCADDRess: Translational research for patients with abnormal DNA Damage Response
Deutsches Krebsforschungszentrum
KITZ - Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

Financé par un membre IRDiRCADDRess: Translational research for patients with abnormal DNA Damage Response
Universitäts-Frauenklinik Heidelberg
Frauenheilkunde und Geburtshilfe

ALLEMAGNE

Bayern
WÜRZBURG

Financé par un membre IRDiRCADDRess: Translational research for patients with abnormal DNA Damage Response
Universität Würzburg - Biozentrum
Institut für Humangenetik

ALLEMAGNE

Hessen
FRANKFURT AM MAIN

ALLEMAGNE

Hessen
LANGEN

Preclinical Gene Therapy of Fanconi Anemia with Transposon-Based Approaches
Paul-Ehrlich-Institut
Abteilung Medizinische Biotechnologie

ALLEMAGNE

Niedersachsen
HANNOVER

Financé par un membre IRDiRCADDRess: Translational research for patients with abnormal DNA Damage Response
Medizinische Hochschule Hannover
Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

ALLEMAGNE

Nordrhein-Westfalen
DÜSSELDORF

Financé par un membre IRDiRCADDRess: Translational research for patients with abnormal DNA Damage Response
Universitätsklinikum Düsseldorf
Institut für Pathologie

ALLEMAGNE

Nordrhein-Westfalen
KÖLN

AUTRICHE

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

AUTRICHE

WIEN
WIEN

Financé par un membre IRDiRCRIBOEUROPE: The European Ribosomopathy Consortium - AT
AKH BT 25.3
Ludwig Boltzmann Institute for Rare and Undiagnosed Diseases

AUTRICHE

WIEN
WIEN

Genetic screening to identify suppressors of Diamond-Blackfan anemia
Vienna Biocenter
IMBA - Institute of Molecular Biotechnology

BELGIQUE

HAINAUT
GOSSELIES

Financé par un membre IRDiRCRIBOEUROPE: Le Consortium Européen de la Ribosomopathie - BE
Biopark campus
The 'RNA Metabolism' Lab - Université Libre de Bruxelles (ULB)

CANADA

Ontario
TORONTO

Financé par un membre IRDiRCPathobiology and robosomal insufficiency in Shwachman-Diamond syndrome
Hospital for Sick Children, Research Institute

COREE, REPUBLIQUE DE

KOREA, REPUBLIC OF
SEOUL

ESPAGNE

Cataluña
BARCELONA

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Therapy of cancerous lesions of the oral mucosa of patients with Fanconi anemia using genetically corrected bioengineered autologous substitutes
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
División de biomedicina epitelial

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCDBAGenCure: Lentiviral-mediated gene therapy for Diamond Blackfan anemia: Preclinical safety and efficacy studies - ES
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCDBAGenCure: Lentiviral-mediated gene therapy for Diamond Blackfan Anemia: Preclinical Safety and Efficacy Studies -DE
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético

ESPAGNE

Madrid
MADRID

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCFANEDIT: Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia - ES
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
Servicio de Hematología y Hemoterapia

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCDBAGenCure: Lentiviral-mediated gene therapy for Diamond Blackfan anemia: Preclinical safety and efficacy studies - ES
Hospital Materno Infantil Gregorio Marañón
Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas y del Adolescente

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCFANEDIT: Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia - ES
Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCTherapeutics for rare and neglected diseases - science
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCPreclinical innovation
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCRepurposing an eu therapeutic for hemoglobinopathies
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCFanconi anemia:genotype-phenotype correlations
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCGenetic epidemiology of complex traits
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCHematopoietic stem cell biology
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCInsights into sickle cell trait and sickle cell disease
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCRed cell biology
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCFa ddr pathway in germline integrity
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCInsights into Sickle Cell Trait and Sickle Cell Disease
Institution: Information not provided - US

FINLANDE

Finland
HELSINKI

Financé par un membre IRDiRCGenomic editing for treating hemoglobin diseases
University of Helsinki
Stem Cells and Metabolism Research Program

FRANCE

GRAND-EST
STRASBOURG

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
LE KREMLIN-BICÊTRE

Dépistage et prise en charge clinique des maladies de l'hémostase acquises liées à des auto-anticorps
APHP. Université Paris-Saclay, Hôpital Bicêtre
Service d'Hématologie

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Physiopathologie de la métaplasie myéloïde avec myélofibrose
AP-HP.Sorbonne Université - Hôpital Saint-Antoine
UF de cytogénétique onco-hématologique

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Diagnostic prénatal non invasif de la drépanocytose par séquençage nouvelle génération (NGS)
CHU Paris - Hôpital Robert Debré
UF de Génétique Moléculaire

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Microcephaly, Fanconi Anemia and Praxial Disorders (MicroFancII)
CHU Paris - Hôpital Robert Debré
UF de Génétique clinique

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCRIBOEUROPE: The European Ribosomopathy Consortium - FR
Faculté de Médecine Paris Diderot Paris 7 - site Bichat
Centre de Recherche sur l'Inflammation (UMR 1149 Inserm - Université Paris Diderot - ERL CNRS 8252)

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCFANEDIT: Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia - FR
GHU AP-HP Nord. Université de Paris - Hôpital Saint-Louis
Laboratoire d'hématologie

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCCRISPR/Cas9 mediated induction of fetal hemoglobin synthesis for the treatment of beta-hemoglobinopathies
IMAGINE - Institut des Maladies Génétiques
Institut IMAGINE - INSERM U1163

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCDevelopment of Innovative Therapeutic Strategies for Beta-Hemoglobinopathies
IMAGINE - Institut des Maladies Génétiques
Institut IMAGINE - INSERM U1163

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCDéveloppement d'une approche universelle de « prime editing » des bêta-hémoglobinopathies
IMAGINE - Institut des Maladies Génétiques
Institut IMAGINE - INSERM U1163

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Recherche biologique sur le syndrome d'Evans (ES) et l'anémie hémolytique autoimmune (AIHA) chez l'enfant
Institut National de la Transfusion Sanguine (INTS)
Physiologie du globule rouge normal et pathologique

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
VILLEJUIF

Physiopathologie de la métaplasie myéloïde avec myélofibrose
GHU Paris-Sud - Hôpital Paul Brousse
Les cellules souches: de leurs niches à leurs applications thérapeutiques

FRANCE

OCCITANIE
TOULOUSE

Financé par un membre IRDiRCRIBODBA: anémie de Diamond Blackfan: mécanismes moléculaires d'une maladie ribosomique
Université Paul Sabatier
Laboratoire de Biologie Moléculaire Eucaryote - UMR 5099

FRANCE

OCCITANIE
TOULOUSE

Financé par un membre IRDiRCDEVDBA: Ontogeny as a critical determinant of DBA sensitivity in red blood cells - FR
Université Toulouse III
Unité de biologie Moléculaire, cellulaire et du développement

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCAdvances in diagnosis of thalassemia and haemoglobinopathies: development of innovative techniques by thermogravimetry coupled with chemometrics
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei Farmaci

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCRegistRare: the new National Platform dedicated to Rare Diseases Registries
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale Malattie Rare

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCImproving quality standards in Italian laboratories performing genetic testing for rare diseases
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale Malattie Rare

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

Financé par un membre IRDiRCTC NER: Transcription stress Counteracted by Nutritional interventions of Exceptional importance for rare DNA Repair diseases - IT
IFOM - Istituto FIRC di Oncologia Molecolare
Firc Institute of Molecular Oncology (IFOM)

PORTUGAL

SUL
LISBOA

Development and validation of vaso-occlusion early predictors in mendelian model of vascular disease
Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge - Lisboa
Departamento de Genética

SUEDE

Region Skåne
LUND

SUEDE

Region Skåne
LUND

Financé par un membre IRDiRCDEVDBA: Ontogeny as a critical determinant of DBA sensitivity in red blood cells - SE
Lunds Universitet
Department of Clinical Sciences (IKVL)

SUISSE

Suisse Alémanique
BERN

Thrombotic thrombocytopenic purpura - role of ADAMTS13 and long-term outcome
Universitätsspital Inselspital
Department of Hematology and Central Hematology Laboratory

SUISSE

Suisse Alémanique
ZURICH

Financé par un membre IRDiRCFANEDIT: Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia - CH
ETH Zurich - Hönggerberg campus
Institute of Molecular Health Sciences

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
FREIBURG

Financé par un membre IRDiRCGAIN: German network for research and therapy optimization of patients with multi-organ autoimmune diseases
CCI am Universitätsklinikum Freiburg
Centrum für Chronische Immundefizienz

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

NGS2025 : Evaluation of the Expansion of Newborn screening by additional 28 target diseases
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Heidelberg
Klinik für Kinderheilkunde I - Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
TÜBINGEN

AWISPECS: The role of acquired von Willebrand syndrome in cardiosurgical interventions in infancy
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen
Abteilung für Kinderkardiologie, Pulmologie, Intensivmedizin

ALLEMAGNE

Bayern
MÜNCHEN

Establishment of surface plasmon resonance (SPR) tests for improved diagnostics of autoimmune diseases
Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
Arbeitsgruppe Biosensorik

ALLEMAGNE

Hessen
FRANKFURT AM MAIN

CA125_VWS: Investigation of endometriosis-symptoms and tumor marker CA 125 in women with Von Willebrand disease
Universitätsklinikum Frankfurt
Schwerpunkt Hämostaseologie/Hämophiliezentrum Frankfurt

ALLEMAGNE

Niedersachsen
HANNOVER

Financé par un membre IRDiRCGAIN: German network for research and therapy optimization of patients with multi-organ autoimmune diseases
Medizinische Hochschule Hannover
Klinik für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie

ALLEMAGNE

Niedersachsen
HANNOVER

Financé par un membre IRDiRCGAIN: German network for research and therapy optimization of patients with multi-organ autoimmune diseases
Medizinische Hochschule Hannover
Klinik für Rheumatologie und Immunologie

ALLEMAGNE

Nordrhein-Westfalen
KÖLN

REACT-2020: Retrospective Analysis of the Efficiency of Caplacizumab in the Treatment of Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (aTTP)
Universitätsklinikum Köln
Klinik II für Innere Medizin - Nephrologie, Rheumatologie, Diabetologie und allgemeine Innere Medizin

ALLEMAGNE

Schleswig-Holstein
KIEL

Financé par un membre IRDiRCGAIN: German network for research and therapy optimization of patients with multi-organ autoimmune diseases
Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
Klinik für Innere Medizin I

AUTRICHE

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

AUTRICHE

WIEN
WIEN

Prospective, Non-interventional Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of Obizur in Real-life Practice - AT
Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie

ESPAGNE

Cataluña
BARCELONA

Analysis of the complement system as therapeutical target in severe preeclampsia and Hellp syndrome
Fundación Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras
BET: Barcelona Endothelium Team

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCRole of platelet glycosylation on platelet function and immune response in immune thrombocytopenia patients
IdiPAZ - Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario La Paz
Grupo de Coagulopatías y alteraciones de la hemostasia

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCQuantitative profiles of complement FH/FHR proteins as biomarkers of disease predisposition and evolution in primary and secondary haemolytic uraemic syndrome
IdiPAZ - Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario La Paz
Laboratorio de Inmunopatología del Complemento

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCImproving diagnostic capacity and knowledge of pathogenesis of Primary Antiphospholipid syndrome through proteomics and transcriptomics
Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario 12 de Octubre

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Mise en place du diagnostic prénatal non invasif des maladies monogéniques rares et sévères
AP-HP.Centre - Université de Paris - Hôpital Cochin
Service de Médecine Génomique des Maladies de Système et d'Organe

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

EGR2: Grossesse et conception médicalement assistée dans les maladies rares
AP-HP.Centre - Université de Paris - Hôpital Cochin
Unité fonctionnelle de Médecine interne et centre de référence maladies rares

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCCytopénies Auto-immunes: génétique et mécanismes physiopathologiques du syndrome d'Evans pédiatrique
IMAGINE - Institut des Maladies Génétiques
Institut IMAGINE - INSERM U1163

FRANCE

NOUVELLE AQUITAINE
BORDEAUX

Financé par un membre IRDiRCSafety of CRISPR-Cas9 nuclease use
Université de Bordeaux ISPED
Centre de recherche INSERM U1219

FRANCE

PROVENCE-ALPES-COTE D'AZUR
NICE

Financé par un membre IRDiRCRole de l'interaction Piezo1/KCNN4 dans la physiopathologie du globule rouge
Université de Nice Sophia-Antipolis - Faculté des sciences
iBV - Institut de Biologie Valrose

IRLANDE

County Dublin
DUBLIN

The Low Von Willebrand factor Ireland Cohort of Kids (LoVIC-K) study
Royal College of Surgeons of Ireland
Molecular and Cellular Theraputics

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

Financé par un membre IRDiRCDevelopment of lentiviral vectors for liver gene transfer and application to hemophilia gene therapy
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica

NORVEGE

Nord-Norge
TROMSØ

Glycosylation of anti-HPA 1a antibodies and the potency for platelet clearence
UNN - Universitetssykehuset Nord-Norge
Diagnostisk klinikk

NORVEGE

Nord-Norge
TROMSØ

Platelets and placenta - the new hotspot in fetal-maternal crosstalk
UNN - Universitetssykehuset Nord-Norge
Diagnostisk klinikk

NORVEGE

Nord-Norge
TROMSØ

PORTUGAL

SUL
LISBOA

Non-classical hereditary hemochromatosis and other rare genetic diseases associated with disorders in iron homeostasis
Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge - Lisboa
Departamento de Genética

ROYAUME-UNI

Greater London
LONDON

Liver Disease in Pregnancy
King's College London
King's College London Headquarters

ROYAUME-UNI

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

The Role of Membrane Attack Complex in Atypical Haemolytic Uraemic Syndrome
Institute of Cellular Medicine, Newcastle University, Medical School
Institute of Cellular Medicine

SUISSE

Suisse Alémanique
ZÜRICH

The effect of cofactors and vitamins on homocysteine and methylmalonic acid metabolism in health and disease
Universitäts - Kinderspital Zürich - Eleonorenstiftung
Abteilung für Stoffwechselkrankheiten

ALLEMAGNE

Bayern
MÜNCHEN

GEPHARD: German Pediatric Hemophilia Research Database
Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital
Hämophiliezentrum München - Pädiatrische Hämostaseologie

ALLEMAGNE

Hessen
FRANKFURT AM MAIN

AHA_IIT: Long-term follow-up of therapy and outcome of acquired hemophilia A
Universitätsklinikum Frankfurt
Schwerpunkt Hämostaseologie/Hämophiliezentrum Frankfurt

ALLEMAGNE

Nordrhein-Westfalen
BONN

Enzymological and structural biology investigation on the function of the vitamin K cycle
Universitätsklinikum Bonn (AöR)
Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin

AUTRICHE

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

AHEAD: ADVATE Hemophilia A Outcome Database - AT
Institution: Information not provided - AT

AUTRICHE

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

AUTRICHE

WIEN
ADDRESS: NOT PROVIDED - AT

CANADA

Ontario
KINGSTON

Financé par un membre IRDiRCStudy of the factor VIII life cycle and its implications for factor VIII immunogenicity
Queen's University
Department of Pathology and Molecular Medicine

ESPAGNE

Cataluña
BARCELONA

PEAK Registry: Pyruvate Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry - ES
Hospital Universitari Vall d'Hebron
Servicio de Hematología y Hemoterapia

ESPAGNE

Comunidad Valenciana
VALENCIA

Personalized Prophylactic Treatment With Advate® in Severe or Moderate Haemophilia A Patients
Hospital Universitario y Politécnico La Fe
Servicio de Farmacia, Área Clínica del Medicamento

ESPAGNE

Madrid
ALCORCÓN

Financé par un membre IRDiRCDeciphering the role of factor-H related proteins in complement-related kidney diseases
Hospital Universitario Fundación Alcorcón
Servicio de Nefrología

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Preclinical evaluation of the efficacy and safety of a new lentiviral vector for the gene therapy of Glazmann Thrombasthenia
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCDeciphering the role of factor-H related proteins in complement-related kidney diseases
Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
Grupo de investigación en Nefrología Clínica

FRANCE

GRAND-EST
ILLKIRCH-GRAFFENSTADEN

Recherche de la (ou des) mutation(s) génétique(s) responsable(s) du syndrome de Scott
Faculté de Pharmacie de Strasbourg
Laboratoire de Bioimagerie et Pathologies - LBP

FRANCE

NOUVELLE AQUITAINE
PESSAC

Financé par un membre IRDiRCThrombopénies acquises chroniques de signification indeterminée: physiopathologie et biomarqueur
CHU de Bordeaux-GH Sud - Hôpital Haut-Lévêque
Unité de Cardiopathies congénitales de l'enfant et de l'adolescent

ITALIE

UMBRIA
PERUGIA

Financé par un membre IRDiRCDissecting dendritic cell subsets as key to installing tolerance to FVIII in hemophilia A
Università degli Studi di Perugia
Dipartimento di Medicina Sperimentale

NORVEGE

Østlandet
OSLO

Factor (F) VII-deficiency: developing new therapeutic strategies to rescue FVII production and function
Oslo University Hospital, Ullevaal
Oslo University Hospital, Ullevål

ROYAUME-UNI

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

Financé par un membre IRDiRCADVATE Hemophilia A Outcome Database (AHEAD) - UK
Institution: Information not provided - UK

ALLEMAGNE

Sachsen-Anhalt
HALLE (SAALE)

Financé par un membre IRDiRCProDGNE: Novel therapeutic approaches to target GNE Myopathy -DE
Institut für Physiologische Chemie der Medizinische Fakultät
Institut für Physiologische Chemie

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financé par un membre IRDiRCNouvelles approches thérapeutiques pour cibler la myopathie GNE
Children's Hospital of Eastern Ontario
Division of Neurology

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Financé par un membre IRDiRCStudy of the procoagulant effect of emicizumab and of its combination with factor concentrates for the treatment of bleeds in patients with severe haemophilia A
IdiPAZ - Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario La Paz
Grupo de Coagulopatías y alteraciones de la hemostasia

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCCell biology of metabolic disorders
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCClinical and translational studies of RUNX1 and FPD
Institution: Information not provided - US

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
PRAGUE

Financé par un membre IRDiRCRole on Nonmuscle Myosin II in membrane trafficking and organ function
Faculty of Medicine and University Hospital Motol
Department of Pediatrics

FRANCE

GRAND-EST
STRASBOURG

Financé par un membre IRDiRCSyndrome de Bernard-Soulier et maladies liées au MYH9: étude des anomalies plaquettaires et de la thrombopoïèse, correction par thérapie génique
Établissement Français du Sang - Grand Est
UR U311 - Biologie et pharmacologie de l'hémostase et de la thrombose

ISRAEL

ISRAEL
ADDRESS: NOT PROVIDED - IL

Financé par un membre IRDiRCZebrafish as a model system for GNE Myopathy
Institution: Information not provided - IL

ISRAEL

ISRAEL
JERUSALEM

Financé par un membre IRDiRCCellular Models to explore GNE functions in muscle
The Hebrew University of Jerusalem
Faculty of Medicine

ITALIE

SARDEGNA
CAGLIARI

Financé par un membre IRDiRCProDGNE: Novel therapeutic approaches to target GNE Myopathy - IT
Università degli Studi di Cagliari
Dipartimento di Scienze della Vita e dell'Ambiente

ETATS-UNIS

Maryland
BETHESDA

Financé par un membre IRDiRCNovel Treatment for Hermansky-Pudlak Syndrome Pulmonary Fibrosis
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS-NIH)
Therapeutic Development Branch

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCGene therapy approaches for primary immunodeficiencies
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCMolecular and clinical studies of primary immunodeficiencies
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCClinical research of oral connective tissue program
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCProtein trafficking in the endosomal-lysosomal system
Institution: Information not provided - US

FRANCE

GRAND-EST
STRASBOURG

Caractérisation des mutations responsables de la maladie de Bernard-Soulier (gènes GP1BA, GP1BB et GP9)
Établissement Français du Sang - Grand Est
UR U311 - Biologie et pharmacologie de l'hémostase et de la thrombose

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

Production of vectors for gene therapy (Wiskott-Aldrich Syndrome and Metachromatic Leukodystrophy)
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

Financé par un membre IRDiRCWiskott-Aldrich syndrome: characterization of immune system defects and gene therapy preclinical studies
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Unità di Ricerca Clinica

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCRole of Dystrophin-associated protein complex (DPC) in intracellular signaling and trafficking pathways
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale Malattie Rare

Projets de recherche multicentriques