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Financé par un membre IRDiRC =

Projets de recherche

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
FREIBURG

Financé par un membre IRDiRCCARE-NMD : Improving care for Duchenne muscular dystrophy (coordination) - DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen

ALLEMAGNE

Berlin
BERLIN

Financé par un membre IRDiRCTAMDMD : Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy - a randomised placebo controlled phase 2 trial -DE-
DRK Kliniken Berlin Westend
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

AUTRICHE

WIEN
WIEN

Financé par un membre IRDiRCLong-Term Observational Study of Translarna Safety and Effectiveness in Usual Care - AT
Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
Interne Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde

AUTRICHE

WIEN
WIEN

Cardiac calcium channel abnormalities in Duchenne Muscular Dystrophy
Medizinische Universität Wien
Zentrum für Physiologie und Pharmakologie

BELGIQUE

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

Financé par un membre IRDiRCNEXTGEN-AAV: Development of next-generation AAV vectors for Duchenne muscular dystrophy
VUB_ Vrije Universiteit Brussel, Campus Jette
Department of Gene Therapy and Regenerative Medicine

BELGIQUE

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

"TARGET-DMD": preclinical validation of a novel gene therapy for Duchenne muscular dystrophy targeting the heart and skeletal muscle
VUB_ Vrije Universiteit Brussel, Campus Jette
Department of Gene Therapy and Regenerative Medicine

BELGIQUE

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
WOLUWE-SAINT-LAMBERT

Imitateurs ou cibles de l'adiponectine: un frein aux troubles inflammatoires musculaires et à la dystrophie musculaire de Duchenne?
Pôle d'endocrinologie, diabète et nutrition (EDIN), UCL
Pôle d'endocrinologie, diabète et nutrition (EDIN)

BELGIQUE

VLAAMS BRABANT
LEUVEN

Financé par un membre IRDiRCSmad9 perturbation studies to boost myogenic commitment of stem cells
University Hospitals Leuven - Gasthuisberg
Stem Cell Biology and Embryology

CANADA

Alberta
EDMONTON

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financé par un membre IRDiRCGenetic Regulation of Myogenesis
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

CANADA

Ontario
TORONTO

CANADA

Québec
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Financé par un membre IRDiRCElucidation of Wnt7a mechanism of action for muscle regeneration
Institution: Information not provided - CA

CANADA

Québec
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CANADA

Québec
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CANADA

Québec
MONTRÉAL

Financé par un membre IRDiRCStrategies for therapy of respiratory muscle failure in muscular dystrophy
Meakins-Christie Laboratories
Meakins-Christie Labs

CANADA

Québec
QUÉBEC

Financé par un membre IRDiRCCorrection du gène de la dystrophine avec des TALENs et le système CRISPR
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

CANADA

Québec
QUÉBEC

Financé par un membre IRDiRCCan laminin-111 be used to treat Duchenne Muscular Dystrophy alone or in combination with myoblast transplantation?
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCSTAT3 signaling network in MuSCs as therapeutic target for DMD
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCWhole body single aav microgene therapy in canine dmd
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCTherapeutics for rare and neglected diseases - science
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCGene therapy platform for rare diseases
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCBone abnormalities & healing defect in muscular dystrophy
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCImmune cell regulation of the regeneration of dystrophic muscle
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCTreatment of muscular dystrophy by increased angiogenesis
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ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCGenetic modification of immune cells to improve muscle regeneration
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ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Washington
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Financé par un membre IRDiRCMicrotubule regulated mechanotransduction in skeletal muscle
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ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCMuscle tregs in health and disease
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCSarcolipin in duchenne muscular dystrophy
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ETATS-UNIS

Washington
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Washington
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Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCBioinformatics and genomics
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCHighthroughput screening and cell repository
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCOptimization of ao drugs 45; 51 & 53
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ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCBiomarker discovery for ao accumulation in kidney
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCClinical evaluation of urine biomarkers for morpholino
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ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCPreclinical dosing optimization: dosing schedule; tissue
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCStrategies to overcome immunity in gene therapy of dmd
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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Financé par un membre IRDiRCTranslational suppression of nonsense mutations found in DMD
Institution: Information not provided - FR

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

ILE-DE-FRANCE
GIF-SUR-YVETTE

Financé par un membre IRDiRCRescue_ribosome : Voies de sauvetage pour les ribosomes non recyclés - FR
Institut de Biologie Intégrative de la Cellule (I2BC)
Département Biologie des Génomes

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
ORSAY

Financé par un membre IRDiRCDystrophines Dans Le Système Nerveux : De la Neurophysiologie à la Thérapie Moléculaire
Université Paris-Sud
Institut des Neurosciences Paris-Saclay

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Mise en place du diagnostic prénatal non invasif des maladies monogéniques rares et sévères
CHU Paris Centre - Hôpital Cochin, Site Cochin
Service de génétique et biologie moléculaires

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCSIRD: Stimuler la réparation intrinsèque pour DMD - FR
Institut Cochin (INSERM U 1016 - CNRS UMR 8104 - Paris Descartes UMR-S1016)
Equipe "Développement neuromusculaire, Génétique et Physiopathologie"

FRANCE

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

FRANCE

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Financé par un membre IRDiRCTOLGEN: Transfert de gène dans le muscle squelettique à l'aide d'AAV: Décryptage de la réponse immune de l'hôte - FR
IRS2 - Nantes Biotech
Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques

ITALIE

EMILIA ROMAGNA
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ITALIE

EMILIA ROMAGNA
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ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCAssessment of upper limb function in non-ambulatory patients with Duchenne Muscular Dystrophy
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCRole of Dystrophin-associated protein complex (DPC) in intracellular signaling and trafficking pathways
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale Malattie Rare

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCLong term natural history in Duchenne muscular dystrophy
Policlinico Universitario "A. Gemelli"
U.O.C. Neuropsichiatria Infantile

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCRole of HDAC4 in muscular dystrophy and regeneration
Sapienza Università di Roma - Sezione di Ricerca "Valdoni Lab"
Dipartimento di Scienze Anatomiche, Istologiche, Medico Legali e dell'Apparato Locomotore

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCAssessment of upper limb function in non ambulant Duchenne muscular dystrophy
Università Cattolica del Sacro Cuore
Istituto di Neurologia

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

ITALIE

TOSCANA
FIRENZE

Financé par un membre IRDiRCA novel in vitro Duchenne Muscular Dystrophy cardiomyopathy model: human iPSC-derived cardiomyocytes for mechanistic studies
Università degli studi di Firenze-Dip. di Medicina Sperimentale e Clinica
Dipartimento di Medicina Sperimentale e Clinica

ITALIE

VENETO
PADOVA

ITALIE

VENETO
PADOVA

BIO-NMD: biomarker discovery and validation on animal models (WP5)
Università degli Studi di Padova- Polo A.Vallisneri
Dipartimento di Istologia, Microbiologia e Tecnologie Mediche

ITALIE

VENETO
PADOVA

MYORES: Multi-organismic approach to study normal and aberrant muscle development, function and repair
Università degli Studi di Padova- Polo A.Vallisneri
Dipartimento di Scienze Biomediche Sperimentali

JAPON

JAPAN
OKAYAMA

Financé par un membre IRDiRCResearch for practical application of an innovative peptide drug for DMD
Kawasaki Medical School
Department of Neurology

JAPON

JAPAN
TOKYO

Financé par un membre IRDiRCDevelopment of a novel peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino therapy for Duchenne muscular dystrophy.
National Center of Neurology and Psychiatry
Department of Molecular Therapy

PAYS-BAS

Gelderland
NIJMEGEN

PAYS-BAS

Gelderland
NIJMEGEN

PAYS-BAS

Zuid-Holland
LEIDEN

PAYS-BAS

Zuid-Holland
LEIDEN

PAYS-BAS

Zuid-Holland
LEIDEN

BIO-NMD: exploratory biomarker validation in humans (WP4)
LUMC - Leids Universitair Medisch Centrum
Afdeling Humane Genetica

PAYS-BAS

Zuid-Holland
LEIDEN

Financé par un membre IRDiRCAntisense therapy for several major rare diseases
LUMC - Leids Universitair Medisch Centrum
Afdeling Humane Genetica

ROYAUME-UNI

Oxfordshire
OXFORD

Optimization of U7 snRNA vectors for therapy of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Le Gros Clark Building - University of Oxford
MRC Functional Genetics Unit

ROYAUME-UNI

Oxfordshire
OXFORD

Financé par un membre IRDiRCMICA: The role of utrophin in DMD and its therapeutic potential
University of Oxford
Department of Physiology, Anatomy and Genetics

CANADA

Ontario
HAMILTON

Financé par un membre IRDiRCRole of Xin, an actin-binding protein, in satellite cells and muscular dystrophies
McMaster University
Department of Pathology and Molecular Medicine

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCInterventions in genetic counseling
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCRegulation of subcellular organization in skeletal muscle
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

BRETAGNE
RENNES

Structure et fonction de la dystrophine et conséquences des mutations / délétions des dystrophinopathies
Faculté de médecine de Rennes
Institut de Génétique et Développement de Rennes - UMR6290

ITALIE

EMILIA ROMAGNA
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ROYAUME-UNI

West Midlands
BIRMINGHAM

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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Financé par un membre IRDiRCSIX homeoproteins and muscle stem cells properties
Institution: Information not provided - FR

CANADA

Alberta
CALGARY

Financé par un membre IRDiRCIdentifying Cellular and Molecular Modifiers of Muscular Dystrophy
University of Calgary
Department of Biochemistry and Molecular Biology

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financé par un membre IRDiRCDifferential role of myogenic regulatory factors in establishing muscle-specific gene expression
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financé par un membre IRDiRCSatellite Stem Cells from Skeletal Muscle for the Treatment of Neuromuscular Disease
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

CANADA

Ontario
OTTAWA, ONTARIO

Financé par un membre IRDiRCSIX family transcription factors in adult muscle regeneration.
University of Ottawa
Faculty of Medicine -

ESPAGNE

Andalucía
SEVILLA

Financé par un membre IRDiRCCreation of a database of genetic variants in the gypsy population for the diagnosis and prevention of neuromuscular diseases
IBIS - Instituto de Biomedicina de Sevilla
Grupo de Fisiología molecular de la sinapsis

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCE

GRAND-EST
ILLKIRCH-GRAFFENSTADEN

Financé par un membre IRDiRCCombiner des approches de séquençage à haut débit pour définir les bases génétiques des myopathies
Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire - IGBMC
Département Médecine translationnelle et neurogénétique

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
EVRY

FRANCE

OCCITANIE
MONTPELLIER

Comparaison et optimisation de kits de séquençage d'exome complet pour le diagnostic des myopathies et dystrophies musculaires
IURC - Institut Universitaire de Recherche Clinique
Laboratoire de génétique moléculaire

ITALIE

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

Financé par un membre IRDiRCNEUROMICS: Integrated European Project on Omics Research of Rare Neuromuscular and Neurodegenerative Diseases - IT
Università degli Studi di Milano - Scienze Farmacologiche e Biomolecolari
Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali

JAPON

JAPAN
TOKYO

Financé par un membre IRDiRCEstablishment of Integrated Genome Analysis Center for Hereditary Muscle Disease
National Center of Neurology and Psychiatry
Department of Neuromuscular Research

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
CRÉTEIL

Financé par un membre IRDiRCHétérogénéité et quiescence des cellules souches du muscle
Faculté de Médecine de Créteil
Equipe "Biologie du système neuromusculaire"

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCSTaHR : Stimulation de la Recombinaison Homologue pour la Thérapie Génique - FR
Muséum National d'Histoire Naturelle
Laboratoire Structure et Instabilité des Génomes - INSERM U1154 - CNRS 7196

FRANCE

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Financé par un membre IRDiRCFROGH : Etude Génétique de la Population Française - FR
Institut de Recherche en Santé - Université de Nantes
L'Institut du thorax - Inserm UMR 1087 / CNRS UMR 6291

ITALIE

CAMPANIA
NAPOLI

Financé par un membre IRDiRCTelethon Undiagnosed Disease Program - Revised Proposal
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Genomic Medicine - Telethon Institute of Genetics and Medicine

JAPON

JAPAN
ADDRESS : NOT PROVIDED - JP

JAPON

JAPAN
TOKYO

Financé par un membre IRDiRCFormation of integrated omics analysis base of refractory diseases in children and perinatal period
National Center for Child Health and Development
Research Institute

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCUn système intégré neuromusculaire humain pour la découverte de médicaments
Université Paris Descartes - Paris 5
Centre de Neurophysique, Physiologie et Pathologie - CNRS UMR 8119

ROYAUME-UNI

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

TREAT-NMD: Accelerating Treatments for Neuromuscular Diseases (coordination)
Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust
John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Institute of Genetic Medicine

Projets de recherche multicentriques