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Financé par un membre IRDiRC = Membre d'un ERN =

Projets de recherche

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

ALLEMAGNE

Bayern
ERLANGEN

Neuromuscular endplate pathology in autosomal dominant and recessive desminopathies
Universitätsklinikum Erlangen - Kopfkliniken
Neuropathologisches Institut

BELGIQUE

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
LOUVAIN-LA-NEUVE

Financé par un membre IRDiRCTherapeutic potential of AdipoRon, an Adiponectin receptor agonist, in Duchenne Muscular Dystrophy
Université Catholique de Louvain - UCL
Université catholique de Louvain

CANADA

Ontario
HAMILTON

Financé par un membre IRDiRCRole of Xin, an actin-binding protein, in satellite cells and muscular dystrophies
McMaster University
Department of Pathology and Molecular Medicine

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financé par un membre IRDiRCStimulating cilia-mediated Hedgehog signaling to restore dystrophin-deficient satellite cell function
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

ESPAGNE

Cataluña
BARCELONA

Characterization of the role of fibroadipogenic precursors in the degenerative process of muscular dystrophies
Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
Unidad funcional de enfermedades autoinmunitarias sistémicas

ESPAGNE

Cataluña
BARCELONA

Financé par un membre IRDiRCNovel strategies to ameliorate Duchenne Muscular Dystrophy
Universitat Pompeu Fabra. Campus del Mar
Grupo de Biología Celular

ESPAGNE

Comunidad Valenciana
VALENCIA

Molecular mechanisms in the development of scoliosis in limb-girdle muscular dystrophies
Universitat de València. Facultat de Medicina i Odontologia
Departamento de Bioquímica y Biología Molecular

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCInterventions in genetic counseling
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCThe sarcoglycan complex in skeletal muscle mechanotransduction
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCRegulation of subcellular organization in skeletal muscle
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCE

BRETAGNE
RENNES

Structure et fonction de la dystrophine et conséquences des mutations / délétions des dystrophinopathies
Faculté de médecine de Rennes
Institut de Génétique et Développement de Rennes - UMR6290

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
EVRY

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
FONTENAY-AUX-ROSES

Financé par un membre IRDiRCAnalyse fonctionnelle de la régulation des lamines dépendantes de la séparase dans AD-EDMD
Institut de biologie François Jacob
Laboratoire Réparation Et Vieillissement - LREV

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
VERSAILLES

Financé par un membre IRDiRCInduction of immunological tolerance by dual muscle and liver gene transfer for Duchenne muscular dystrophy
Université de Versailles Saint-Quentin
UMR U1179 - Handicap neuromusculaire : Physiopathologie, Biothérapie et Pharmacologie appliquées

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
VERSAILLES

Financé par un membre IRDiRCThe impact of residual dystrophin on the natural history of dystrophinopathies.
Université de Versailles Saint-Quentin
UMR U1179 - Handicap neuromusculaire : Physiopathologie, Biothérapie et Pharmacologie appliquées

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
VERSAILLES

Financé par un membre IRDiRCElucidate the cellular and molecular mechanisms involved in the generation of revertant dystrophin-positive fibers using the dystrophic DmdEGFP-mdx reporter mouse.
Université de Versailles Saint-Quentin
UMR U1179 - Handicap neuromusculaire : Physiopathologie, Biothérapie et Pharmacologie appliquées

FRANCE

OCCITANIE
MONTPELLIER

Financé par un membre IRDiRCUnravelling molecular mechanisms of DMD gene splicing regulation and their roles as disease modifiers in Duchenne muscular Dystrophy.
Institut Universitaire de Recherche Clinique EA 7402 Université de Montpellier
Laboratoire de Génétique de Maladies Rares

FRANCE

PROVENCE-ALPES-COTE D'AZUR
NICE

Financé par un membre IRDiRCDéchiffrer le rôle de la conformation d'hétérochromatine dans la dystrophie musculaire d'Emery Dreifuss (EDMD)
Institute for Research on Cancer and Aging
Department of Medical Genetics

ITALIE

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCRole of miR-200c in dystrophic muscle regeneration of mdx mice and DMD patients
Istituto Dermopatico dell'Immacolata - IRCCS
I Divisione Dermatologia

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCIn vivo characterization of miR-200c in regeneration of dystrophic skeletal muscles in mdx mice
Sapienza Università di Roma
Dipartimento di Genetica e Biologia Molecolare

ITALIE

LIGURIA
GENOVA

Financé par un membre IRDiRCExtracellular ATP and T regulatory cells: new therapeutics targets in alpha-sarcoglycan deficient muscular dystrophy (LGMD2D)
IRCCS Istituto G. Gaslini - Ospedale Pediatrico
U.O.C. Neurologia pediatrica e Malattie muscolari

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

ITALIE

VENETO
PADOVA

Financé par un membre IRDiRCRôle des cyclophilines dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Università degli Studi di Padova- Polo A.Vallisneri
Dipartimento di Scienze Biomediche

ITALIE

VENETO
PADOVA

Financé par un membre IRDiRCTargeting the Mitochondrial Calcium Uniporter to counteract Duchenne Muscular Dystrophy
Università degli Studi di Padova- Polo A.Vallisneri
Dipartimento di Scienze Biomediche

ALLEMAGNE

Berlin
BERLIN

Financé par un membre IRDiRCTAMDMD: Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy - a randomised placebo controlled phase 2 trial - DE
DRK Kliniken Berlin Westend
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

AUTRICHE

WIEN
WIEN

Financé par un membre IRDiRCLong-Term Observational Study of Translarna Safety and Effectiveness in Usual Care - AT
Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde

AUTRICHE

WIEN
WIEN

Cardiac calcium channel abnormalities in Duchenne Muscular Dystrophy
Medizinische Universität Wien
Zentrum für Physiologie und Pharmakologie

BELGIQUE

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

Financé par un membre IRDiRCNEXTGEN-AAV: Development of next-generation AAV vectors for Duchenne muscular dystrophy
VUB_ Vrije Universiteit Brussel, Campus Jette
Department of Gene Therapy and Regenerative Medicine

CANADA

Alberta
EDMONTON

CANADA

Ontario
OTTAWA

Financé par un membre IRDiRCGenetic Regulation of Myogenesis
Ottawa Hospital Research Institute
Sprott Center for Stem Cell Research

CANADA

Ontario
TORONTO

CANADA

Québec
ADDRESS: NOT PROVIDED - CA

Financé par un membre IRDiRCElucidation of Wnt7a mechanism of action for muscle regeneration
Institution: Information not provided - CA

CANADA

Québec
ADDRESS: NOT PROVIDED - CA

CANADA

Québec
ADDRESS: NOT PROVIDED - CA

CANADA

Québec
MONTRÉAL

Financé par un membre IRDiRCStrategies for therapy of respiratory muscle failure in muscular dystrophy
Meakins-Christie Laboratories
Meakins-Christie Labs

CANADA

Québec
QUÉBEC

Financé par un membre IRDiRCCorrection du gène de la dystrophine avec des TALENs et le système CRISPR
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

CANADA

Québec
QUÉBEC

Financé par un membre IRDiRCCan laminin-111 be used to treat Duchenne Muscular Dystrophy alone or in combination with myoblast transplantation?
CHUQ - (CHUL) Centre hospitalier de l'Université Laval
Unité de Génétique humaine, Axe Neurosciences

ESPAGNE

País Vasco
SAN SEBASTIÁN

Financé par un membre IRDiRCTherapeutic potential of Ahulken compounds against cognitive and muscle deficits in Duchenne muscular dystrophy
Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia
Área de Neurociencias

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCSTAT3 signaling network in MuSCs as therapeutic target for DMD
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCWhole body single aav microgene therapy in canine dmd
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCTherapeutics for rare and neglected diseases - science
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCGene therapy platform for rare diseases
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCMicrotubule regulated mechanotransduction in skeletal muscle
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCMuscle tregs in health and disease
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCSarcolipin in duchenne muscular dystrophy
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCBioinformatics and genomics
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCHighthroughput screening and cell repository
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCOptimization of ao drugs 45; 51 & 53
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCBiomarker discovery for ao accumulation in kidney
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCClinical evaluation of urine biomarkers for morpholino
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCPreclinical dosing optimization: dosing schedule; tissue
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCStrategies to overcome immunity in gene therapy of dmd
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
ADDRESS: NOT PROVIDED - FR

FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

AUVERGNE-RHONE-ALPES
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FRANCE

ILE-DE-FRANCE
GIF-SUR-YVETTE

Financé par un membre IRDiRCRescue_ribosome : Voies de sauvetage pour les ribosomes non recyclés - FR
Institut de Biologie Intégrative de la Cellule (I2BC)
Département Biologie des Génomes

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
GIF-SUR-YVETTE

Financé par un membre IRDiRCRestauration de la signalisation du Ca2 + chez les souris mdx en ciblant le canal endo-lysosmal à deux pores (TPC)
Institut des Neuroscieces Paris-Saclay
Code neuronal & perception auditive

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Mise en place du diagnostic prénatal non invasif des maladies monogéniques rares et sévères
CHU Paris Centre - Hôpital Cochin, Site Cochin
Service de génétique et biologie moléculaires

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
VERSAILLES

Financé par un membre IRDiRCElucider le mécanisme moléculaire menant à la génération de fibres positives à la dystrophine réversible dans la souris reporter DmdEGFP-mdx dystrophique musculaire
Université de Versailles Saint-Quentin
Laboratoire Handicap neuromusculaire : Physiopathologue, Biotechnologies et Pharmacologies appliquées (END-ICAP) - UMR U1179

FRANCE

OCCITANIE
MONTPELLIER

FRANCE

OCCITANIE
MONTPELLIER

Financé par un membre IRDiRCDysfonctionnement cardiaque chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne: rôle physiopathologique du récepteur de la ryanodine de type 2 à travers les cardimyocytes dérivés de hiPSC
Université Montpellier II
Caractérisation de cardiomyocytes DMD et CPVT « patient-specific » dérivés de cellules souches pluripotentes induites

FRANCE

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Financé par un membre IRDiRCTOLGEN: Transfert de gène dans le muscle squelettique à l'aide d'AAV: Décryptage de la réponse immune de l'hôte - FR
IRS2 - Nantes Biotech
Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques

ITALIE

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIE

EMILIA ROMAGNA
ADDRESS: NOT PROVIDED - IT

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCExosome-mediated HDACi/miR-143/STAT3 network in the regulation of satellite cells expansion and muscle regeneration
IRCCS Fondazione Santa Lucia
Laboratorio di Epigenetica e Farmacologia Rigenerativa

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCNew therapeutic strategies based on FAPs-derived Exosomes in the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
IRCCS Fondazione Santa Lucia
Laboratorio di Epigenetica e Farmacologia Rigenerativa

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCRole of Dystrophin-associated protein complex (DPC) in intracellular signaling and trafficking pathways
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale Malattie Rare

ITALIE

LOMBARDIA
MILANO

Financé par un membre IRDiRCHMGB1 Redox Forms as New Targets in Duchenne Muscular Dystrophy
IRCCS Ospedale San Raffaele
Unit of Chromatin Dynamics - division of Genetics and Cell Biology

ITALIE

VENETO
PADOVA

JAPON

JAPAN
NAGANO

Financé par un membre IRDiRCResearch on natural history of Becker muscular dystrophy for establishment of preventive medicine
National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
Department of Neurology

JAPON

JAPAN
OKAYAMA

Financé par un membre IRDiRCResearch for practical application of an innovative peptide drug for DMD
Kawasaki Medical School
Department of Neurology

JAPON

JAPAN
TOKYO

Financé par un membre IRDiRCDevelopment of a novel peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino therapy for Duchenne muscular dystrophy.
National Center of Neurology and Psychiatry
Department of Molecular Therapy

PAYS-BAS

Gelderland
NIJMEGEN

PAYS-BAS

Gelderland
NIJMEGEN

PAYS-BAS

Zuid-Holland
LEIDEN

ROYAUME-UNI

Oxfordshire
OXFORD

Financé par un membre IRDiRCMICA: The role of utrophin in DMD and its therapeutic potential
University of Oxford
Department of Physiology, Anatomy and Genetics

Projets de recherche multicentriques