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Finanziato da un ente associato a IRDiRC = Membro di una ERN =

Progetti di ricerca

ITALIA

LAZIO
ROMA

Screening di farmaci per il trattamento terapeutico della cistinosi nefropatica
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Laboratorio di Nefrologia - Divisione di Nefrologia e Dialisi

PORTOGALLO

NORTE
PORTO

Splicing therapeutics for patients affected by lisosomal storage disorders.
Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge - Porto
Unidade de Investigação & Desenvolvimento; Departamento de Genética

PORTOGALLO

NORTE
PORTO

The crosstalk between lipid antigen presentation and the pathogenic mechanisms of Lysosomal Storage Diseases
Instituto de Biologia Molecular e Celular
Unidade de Biologia do Lisossoma e do Peroxissoma

CANADA

Ontario
OTTAWA

Finanziato da un ente associato a IRDiRCEmerging team in rare diseases: achieving the "triple aim" for inborn errors of metabolism
Children's Hospital of Eastern Ontario
Newborn Screening Ontario

CANADA

Ontario
OTTAWA, ONTARIO

Finanziato da un ente associato a IRDiRCEmerging team in rare diseases: achieving the "triple aim" for inborn errors of metabolism
University of Ottawa
Department of Epidemiology and Community Medicine

FINLANDIA

Finland
HELSINKI

ITALIA

LAZIO
ROMA

Finanziato da un ente associato a IRDiRCProgramma Italiano per lo screening neonatale esteso
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale Malattie Rare

SPAGNA

Cataluña
BARCELONA

Finanziato da un ente associato a IRDiRCImproved treatment of lysosomal deposition diseases using optimized nanometric vehicles
Vall d'Hebron Institut de Recerca VHIR
CIBBIM-Nanomedicina. Direccionamento y Liberación Farmacológica

STATI UNITI

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Finanziato da un ente associato a IRDiRCBasic and clinical studies in immune function and metabolism
Institution: Information not provided - US

STATI UNITI

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

SVEZIA

Region Stockholm
STOCKHOLM

Inborn errors of endocrinology and metabolism
Karolinska Institutet - Solna
Department of Molecular Medicine and Surgery

SVIZZERA

Suisse Alémanique
ZÜRICH

Identification and Validation of Relevant Patient and Observer Reported Outcome Measurements in Inborn Errors of Metabolism
Universitäts - Kinderspital Zürich - Eleonorenstiftung
Abteilung für Stoffwechselkrankheiten

CANADA

Ontario
TORONTO

STATI UNITI

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Finanziato da un ente associato a IRDiRCA powerful web-based discovery platform for rare disease genetics
Institution: Information not provided - US

Progetti di ricerca multicentrici