Orphanet: Über Orphan Drugs
x


Orphan Drugs in Europa

The European Orphan Drug Regulation

Sowohl auf nationaler als auch internationaler Ebene wurden gemeinsame Anstrengungen von Industrie und Gesundheitsbehörden (EMEA - European Medicines Evaluation Agency), unternommen, um geeignete Anreize für die Entwicklung von Orphan Drugs zu geben. Die Zielsetzung lag in der schnellen Verfügbarkeit von hochwertigen Medikamenten für seltene Krankheiten.

Die Kompetenzaufteilung hinsichtlich gesundheitspolitischer Fragestellungen in Europa führte später als in den USA zu maßgeblichen Richtlinien.
Erst seit dem 01. Januar 1995, mit Festlegung der einheitlichen europäischen Handelspolitik, kann Europa als ein Gebiet mit einer gemeinsamen Bevölkerung von ungefähr 337 Million Einwohnern betrachtet werden - mehr als in den Vereinigten Staaten, die eine gemeinsame Regelung befolgen.

Am 16. Dezember 1999 verabschiedeten das Europäische Parlament und der Rat die regulation (CE) N° 141/2000 für Orphan Drugs.

Diese Richtlinie entsprach weitestgehend der amerikanischen Vorlage und definierte folgende Ziele :

Darüber hinaus verabschiedete die Kommission die Regulation (CE) N° 847/2000 vom 27 April 2000 in der die Anwendungskriterien für die Bezeichnung 'Orphan' festgelegt sind und das Konzept für 'ähnliche medizinische Produkte' und 'klinische Vorrangigkeit' definiert ist.

Nach der europäischen Regulation n° 141/2000 können nur für Menschen genutzte Medikamente als Orphan Drugs bezeichnet werden. Folglich sind Produkte aus der Veterinärmedizin, medizinische Hilfsmittel, Nahrungszusatz- und ergänzungsmittel hiervon ausgeschlossen.

Medikamente mit der Bezeichnung 'Orphan Drug' werden in das Community register for Orphan Medicinal Products des COMP eingetragen..

Die gegenwärtigen Ziele der europäischen Behörden sind :

top of page

Verfügbarkeit von Orphan Drugs in Europa

Die Marktzulassung eines bestimmten Medikamentes (Verzeichnis der Orphan Drugs mit Zulassung in Europa). führt nicht zwangsläufig zur Vermarktung in allen europäischen Ländern. Der Inhaber der Zulassung muss im Vorfeld über die Möglichkeit einer Vermarktung innerhalb der einzelnen Länder entscheiden. Das Medikament wird dann den jeweiligen landesspezifischen Vorgehensweisen unterzogen, die üblicherweise Handhabung und Preisgestaltung des Medikamentes betreffen.

Medikamente, die auschließlich in Krankenhäusern zum Einsatz kommen, werden nach positiver Begutachtung durch die Kommission auf die Liste der zugelassenen Produkte für die Gemeinschaft gesetzt. Diese sind kostenfrei.

Trotz gemeinsamer Bemühungen - verschiedenen Vorgehensweisen der einzelnen Länder behindern den Zugriff von Patienten auf Orphan Drugs.

top of page

Vorzeitige Verfügbarkeit von Orphan Drugs in Europa

Eine vorzeitige Verfügbarkeit eines Medikamentes für Patienten kann möglich sein, bevor die Marktzulassung an das entwickelnde pharmazeutische Unternehmen erteilt wurde - meist während der dritten Phase der klinischen Studie und wenn man von seiner Vertäglichkeit und Wirksamkeit überzeugt sein kann. Zwei Möglichkeiten können sich ergeben :

Aufgrund der unterschiedlichen Gesetzgebung sind Zugriff auf und Verfügbarkeit von Orphan Drugs in den nachfolgenden 15 Ländern nicht gleich :

Access to orphan drugs in Europe
Land Frühzeitige Verfügbarkeit Verfügbarkeit Kommentare

QUELLE: EMEA, London.

Abkürzungen :

  • UC : Compassionate Use
  • NP : Nominative Base of Patients
  • TUA : Temporary Use Authorisation
DEUTSCHLAND Nein Leicht Keine Besonderheiten
ÖSTERREICH UC/NP Langsam Keine Besonderheiten
BELGIEN UC/NP Langsam ++ Keine Besonderheiten
DÄNEMARK UC/NP Komplex Keine Besonderheiten
FINNLAND UC/NP Komplex Keine Besonderheiten
FRANKREICH TUA Schnell Koordination auf OMS Basis
SPANIEN UC/NP Klassisch Keine Besonderheiten
GRIECHENLAND UC/NP Klassisch Keine Besonderheiten
IRLAND UC/NP Klassisch Keine Besonderheiten
ITALIEN TUA Klassisch Keine Besonderheiten
LUXEMBURG UC/NP Klassisch Keine Besonderheiten
DIE NIEDERLANDE UC/NP Klassisch Improvement to be discussed
PORTUGAL Abhängig von Fall Abhängig von Fall Spezielle Unterstützung wird zuerkannt
DAS VEREINIGTE KÖNIGREICH UC/NP Langsam wird als kostspielig angesehen
SCHWEDEN UC/NP Leicht Keine Besonderheiten

top of page

 vorherig Seite folgend Seite