Sobre los medicamentos huérfanos
¿Qué es un médicamento huérfano?
Los llamados 'medicamentos huérfanos' van dirigidos a tratar afecciones tan infrecuentes que los fabricantes no están dispuestos a comercializarlos bajo las condiciones de mercado habituales.
El proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molécula a su comercialización es largo (10 años de media), caro (varias decenas de millones de Euros) y muy poco seguro (de 10 moléculas ensayadas, sólo una suele tener un efecto terapéutico). Desarrollar un medicamento dirigido a tratar una enfermedad rara no permite, en general, recuperar el capital invertido para su investigación.
Los medicamentos huérfanos pueden definirse como:
Fármacos que no son desarrollados por la industria farmacéutica por razones económicas pero que responden a necesidades de salud públicas.
De hecho, las indicaciones de un medicamento pueden también considerarse como 'huérfanas', puesto que una sustancia puede ser utilizada en el tratamiento de una enfermedad frecuente pero no haber sido desarrollada para otra indicación infrecuente.
De hecho, pueden distinguirse tres casos :
Productos dirigidos a tratar enfermedades raras :
Estos productos son desarrollados para tratar a pacientes que sufren afecciones muy graves que no tengan tratamiento satisfactorio. Estas enfermedades afectan a una pequeña proporción de la población (menos de una persona por cada 2000 en Europa), con frecuencia desde el nacimiento o la infancia. El número de enfermedades raras que no tienen tratamiento disponible actualmente se estima entre 4.000 y 5.000 en el mundo. De veinticinco a treinta millones de personas se ven afectadas por éstas en Europa.
Productos retirados del mercado por razones económicas o terapéuticas :
Por ejemplo, la talidomida fue muy usada como droga hipnótica hace algunos años y fue retirada del mercado cuando fue descubierto su alto riesgo teratogénico (de provocar malformaciones fetales). Aún así esta droga mostró propiedades analgésicas interesantes en enfermedades como la lepra o el lupus eritematoso. Son afecciones que no tienen un tratamiento satisfactorio disponible.
Productos que no han sido desarrollados :
- O bien porque derivan de un proceso de investigación que no permite que se patenten.
- O bien porque afectan a mercados importantes que, sin embargo, son insolventes (ver el texto Medicamentos Huérfanos en países del tercer mundo).
Los pacientes afectados por enfermedades raras tienen que estar informados acerca de los progresos científicos y terapéuticos. Tienen los mismos derechos a ser atendidos que cualquier otro paciente. Para estimular la investigación y el desarrollo en el sector de los medicamentos huérfanos, las autoridades han establecido incentivos para las industrias sanitaria y de biotecnología. Esto empezó cuando se adoptó en los Estados Unidos en 1983 el Acta de Medicamentos Huérfanos, le siguió Japón en 1993, y Australia en 1997. Europa les siguió en 1999 con una política común para la UE sobre medicamentos huérfanos.