Orphanet: Wyszukaj
x

Wyszukaj lek sierocy

* (*) pole obowiązkowe

Marketing authorization with orphan designation - USA

  • Nazwa handlowa (Nazwy handlowe): ORKAMBI
  • ATC code : R07AX30
  • EU Number: -
  • MA date : 02/07/2015
  • MA holder: VERTEX PHARMACEUTICALS, INC.

Therapeutic indication

ORKAMBI is a combination of lumacaftor and ivacaftor indicated for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients age 2 years and older who are homozygous for theF508del mutation in the CFTR gene. If the patient's genotype is unknown, an FDA-cleared CF mutation test should be used to detect the presence of the F508delmutation on both alleles of the CFTR gene.
Limitations of Use: The efficacy and safety of ORKAMBI have not been established in patients with CF other than those homozygous for the F508del mutation.

Lista chorób

Dokumenty zawarte w niniejszej witrynie internetowej są przedstawione wyłącznie w celach informacyjnych. Materiał nie jest w żaden sposób przeznaczony do wymiany profesjonalnej opieki medycznej przez wykwalifikowanego specjalistę i nie powinien być używany jako podstawa do diagnozowania lub leczenia