Orphanet: Wyszukaj
x

Wyszukaj lek sierocy

* (*) pole obowiązkowe

Marketing authorization with orphan designation - USA

  • Nazwa handlowa (Nazwy handlowe): SYMDEKO
  • ATC code : R07AX31
  • EU Number: -
  • MA date : 12/02/2018
  • MA holder: VERTEX PHARMACEUTICALS, INC.

Therapeutic indication

Treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 6 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who have at least one mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene that is responsive to tezacaftor/ivacaftor based on in vitro data and/or clinical evidence.

Lista chorób

Dokumenty zawarte w niniejszej witrynie internetowej są przedstawione wyłącznie w celach informacyjnych. Materiał nie jest w żaden sposób przeznaczony do wymiany profesjonalnej opieki medycznej przez wykwalifikowanego specjalistę i nie powinien być używany jako podstawa do diagnozowania lub leczenia