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Sostanza(e)
- Autologous CD34+ cells transduced with the W1.6_hWASP_WPRE lentiviral vector
- Bezafibrate
- Cellule staminali ematopoietiche autologhe, geneticamente modificate con vettore lentivirale contenente il gene umano gp91 (phox)
- Combinazione a dosaggio fisso di (R-S) baclofene, naltrexone cloridrato e D-sorbitolo
- Golodirsen
- Kifunensine
- Metformin
- Nebivolol
- Nintedanib
- Omigapil maleate
- Pravastatina / acido zoledronico
- R-salbutamol sulphate
- Sirolimus (Rapamycin)
- Vettore virale adeno-associato contenente il gene della NADH deidrogenasi 4 umana
- Vettore virale adeno-associato del serotipo 8 contenente il gene umano UGT1A1
- Vettore virale adenoassociato recante il gene dell'alfa-N-acetilglucosaminidasi umana
- rimeporide