x


Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění v USA

Již v roce 1983 úřady veřejného zdraví zjistily potřebnost legislativy pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění a schválili tzv. Orphan Drug Act.

Tento zákon definuje léčivý přípravek pro vzácná onemocnění v souvislosti s prevalencí (frekvenci) onemocnění, na které je takový léčivý příprave používán v americké populaci.

V USA koncept "léčivého přípravku pro vzácné onemocnění" nezahrnuje jen farmaceutické a biologické produkty. Spadají pod něj také přístroje a speciální potraviny. V rámci Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration - FDA) byl vytvořen Úřad pro vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (Office of Orphan Products Development - OOPD). Ten je zodpovědný za podporu dostupnosti bezpečných a účinných produktů pro léčbu vzácných onemocnění. "Orphan" status umožňuje těm, kteří takovéto léčivé přípravky vyvíjejí, využití pobídek právě pro vývoj těchto produktů před jejich schválením.

Tato opatření se vztahují na všechny fáze vývoje léčiv:

Pro další informace můžete nahlédnout do seznamu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění v USA.

začátek stránky

Veřejná politika pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění v USA

Legislativní status léčivých přípravků pro vzácná onemocnění se v USA datuje již od 4. ledna 1983, kdy byl schválen zákon nazývaný jako Orphan Drug Act:

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění jsou užívány u onemocnění či takových okolností, které se v USA vyskytují tak vzácně, že nelze rozumně očekávat, že náklady na vývoj a zpřístupnění takového přípravku budou získány zpět z jeho prodeje.

Následně bylo přijato několik pozměňovacích návrhů, jejichž cílem je definovat kritéria, která musí léčivé přípravky pro vzácná onemocnění splňovat.

začátek stránky

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, jejich označen a legální status

Na léčivé přípravky pro vzácná onemocnění se vztahuje specifický právní systém, který jim dává zvláštní postavení. Tento status je založen na dokumentaci přiložené k žádosti, která je odesílána na Úřad pro vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (OOPD), která obsahuje:

Status léčivého přípravku pro vzácné onemocnění
Status léčivého přípravku pro vzácné onemocnění FDA Úřad pro vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.
Rozhodnutí o schválení
  • Centrum pro hodnocení léčiv a výzkum
  • Centrum pro biologické hodnocení a výzkum
  • Centrum pro medicínská zařízení a radiologické zdraví
  • Centrum pro bezpečnots potravin a aplikované výživy.

začátek stránky

Pobídky pro poskytovatele léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na výzkum, ochranu duševního vlastnictví a prodej

Přiznání statusu "orphan" může umožnit žadateli získání těhcto výhod při vývoji produktu:

začátek stránky

 předchozí strana následující strana