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Das Portal für seltene Krankheiten und Orphan Drugs
COVID-19 & Seltene Krankheiten
Informationen über seltene Krankheiten für Flüchtlinge/VertriebeneOrphan Drugs in den USA
- Allgemeine Richtlinien für Orphan Drugs in den USA
- Kennzeichnung von Orphan Drugs und Rechtsstatus
- Anreize für Anbieter von Orphan Drugs bezüglich Forschung und Entwicklung, Gewerberechtsschutz und Vermarktung
Schon früh erkannten die Gesundheitsbehörden der US die Bedeutung von legislativen Rahmenbedingungen für Orphan Drugs und formulierten die dafür notwendigen Bestimmungen in der 1983 verabschiedeten Gesetzgebung, dem sogenannten 'Orphan Drug Act'.
Dieses Gesetz definiert ein Orphan Drug im Hinblick auf die Prävalenz (Frequenz) einer Krankheit in der amerikanischen Bevölkerung.
In den Vereinigten Staaten bezieht sich der Begriff 'Orphan Drug' nicht nur auf pharmazeutische oder biologische Produkte, sondern umfasst auch medizinische Hilfsmittel, sowie Nahrungszusatz- und Ergänzungsmittel. Das innerhalb der FDA (Food and Drug Administration) gegründete OOPD (Office of Orphan Products Development) ist damit beauftragt, die Verfügbarkeit von gefahrlosen und wirksamen Produkten zur Behandlung von seltenen Krankheiten zu fördern. Der 'Orphan' Status erlaubt dem Sponsor des Medikamentes von den Begünstigungen zu profitieren, die für die Entwicklung dieser Produkte bis hin zur Marktzulassung gewährleistet werden.
Folgende Maßnahmen gelten für alle Stadien der Entwicklung eines Medikamentes :
- Forschung: Steuerbegünstigungen bei klinischer Forschung;
- Ausarbeitung eines für die Markzulassung notwendigen Antragsformulars: Fachliche Unterstützung bei der Ausarbeitung der Antragsformulare und vereinfachte Verwaltungsvorgänge (kürzere Wartezeiten sowie erniedrigte Registrierungsgebühren) ;
- Vermarktung: Marktexklusivität von 7 Jahren nach Marktzulassung.
Weiterführende Informationen finden Sie unter der Liste der Orphan Drugs in Amerika.
Allgemeine Richtlinien für Orphan Drugs in den USA
Der Rechtsstatus für Orphan Drugs in den USA besteht seit dem 4. Januar 1983, mit dem Erlass des sog. Orphan Drug Act :
Orphan Drugs werden bei Krankheiten oder Umständen eingesetzt, die so selten in den USA auftreten, dass die begründete Annahme besteht, dass sich die Kosten für die Entwicklung und Verfügbarkeit dieses Medikamentes in den USA nicht über den Verkauf rentieren.
ald darauf wurden verschiedene Änderungen vorgenommen, um die Kriterien für Orphan Drugs näher zu definieren.
- 1984 erfolgte die Definition des Konzeptes der niedrigen Inzidenz
Eine seltene Krankheit oder Ausnahmesituation liegt dann per Definition vor, wenn :- weniger als 200 000 Individuen in den USA betroffen sind;
- Mehr als 200 000 Individuen in den USA betroffen sind, aber keine Möglichkeiten vorhanden sind, die Entwicklungs- und Vertriebskosten über den nationalen Verkauf abzudecken.
Prävalenz für seltenen Krankheiten : 7,5 / 10 000
- Änderungen von 1985 und 1990
Die Definition eines 'Orphan' Produkts' wurde ausgehend von Medikamenten auf andere Produkte ausgeweitet, insbesondere auf: biologische, medizinische Hilfsmittel und medizinische Lebensmittel, hauptsächlich für die künstliche Ernährung sowie Nutrazeutika. - Änderung von 1988
Das Produkt muss Bestandteil einer Marktgenehmigung sein, bevor der Orphan Drug Status beantragt werden kann. Das Produkt darf vor dem Antrag noch keine Zulassung in Form einer 'New Drug Application' oder Produktlizenz für die vorgesehene Indikation besitzen.
Orphan Drug Status : für eine Krankheit oder eine Ausnahmesituation - Änderung von 1992
Sollte das Medikament theoretischerweise einem anderen, für diese seltene Krankheit bereits genehmigten Medikament ähnlich sein, so muss der Antragsteller die klinische Überlegenheit des Medikamentes nachweisen. Die Effizienz des Medikamentes muss in Bezug auf Prävention, Diagnose und Behandlung dieser Krankheit nachgewiesen sein. - Es ist nicht ausgeschlossen, dass mehrere Sponsoren die 'Orphan' Kennzeichnung für das gleiche Medikament für den selben Gebrauch erhalten; die siebenjährige Marktexklusivität gilt nur für den ersten Sponsor, der das komplette NDA (New Drug Application) einreicht. Die Mitbewerber werden während des siebenjährigen Exklusivverkaufsrechtes nicht davon abgehalten, dass Medikament zu einem anderen Gebrauch zur Verfügung zu stellen. Es kommen derzeit etwa 6,5 Millionen Patienten in den USA für eine Behandlung mit Orphan Drugs infrage.
Kennzeichnung von Orphan Drugs und Rechtsstatus
Der Sonderstatus 'Orphan Drug' wird durch ein besonderes, individuelles Verfahren ermöglicht. Die Bewilligung basiert auf einem Anwendungsantrag (application dossier), der beim Office of Orphan Products Developpement (OOPD), mit folgenden Angaben eingereicht werden muss :
- Allgemeine Daten (Name und Adresse des Sponsors, Name und Adresse des Herstellers, internationaler Freiname des Medikamentes, Handelsbezeichnung des Medikamentes).
- Eine Beschreibung der Krankheit, für die das Medikament bestimmt ist und die voraussichtliche Gebrauchsanleitung.
- Die für die FDA bestimmte Genehmigung des Sponsors zur Veröffentlichung von Informationen, die das Produkt und seine anerkannte Indikation betreffen.
- Anzahl der Personen und andere wichtige Charakteristika der voraussichtlich zu behandelnden Bevölkerung in den USA : alle verfügbaren Informationen, veröffentlicht oder auf andere Weise zur Verfügung gestellt, müssen eingereicht werden.
- Eine Beschreibung des Medikamentes und sein Risiko/Nutzen-Verhältnis. Eine Zusammenfassung der präklinischen und klinischen Daten bezüglich der Anwendbarkeit des Produktes für die betreffende Indikation, ebenso wie die grundlegende Dokumentation.
- Die geschätzten Entwicklungs- und Vertriebskosten des Medikamentes, sowie eine Einschätzung des möglichen Absatzes in den USA, insbesondere um die fehlende wirtschaftliche Entwicklungsfähigkeit beim Verkauf des Medikamentes für spezielle Fälle auszuschliessen. Die FDA muss dem Sponsor innerhalb von maximal 60 Tagen nach Erhalt des Antrages eine Antwort zukommen lassen. Wenn das Medikament die Bezeichnung 'Orphan' erhalten hat, veröffentlicht die FDA diese Information im Federal Register. Die Kennzeichnung 'Orphan' und der Antrag auf eine Marktzulassung sind die zwei wesentlichen Schritte, die vor der Vermarktung des Medikamentes erfolgen müssen. Jeder Beschluss wird von einer speziellen Instanz der FDA getroffen.
| Orphan drug status | FDA Office of Orphan Products Development. |
|---|---|
| Marktzulassung |
|
Anreize für Anbieter von Orphan Drugs bezüglich Forschung und Entwicklung, geistiges Eigentumsrecht Schutz und Vermarktung
Die Bewilligung des 'Orphan Drug Status' kann dem Sponsor folgende Vorteile für die Entwicklung des Produktes ermöglichen :
- Einen 50 %igen Steuererlass für die Kosten der Klinischen Studie in den USA;
- Einen 7 jährigen Zeitraum der Marktexklusivität nach Marktzulassung;
- Einige schriftliche Empfehlungen, erstellt von der FDA, die für klinische und vorklinische Studien erfüllt werden müssen, um das neue Medikament registrieren zu lassen;
- Ein beschleunigtes Verfahren der FDA, um die Registrierungsdaten auszuwerten;
- Die vorzeitige Verfügbarkeit von Orphan Drugs für Patienten kann unter bestimmten Bedingungen ermöglicht werden. In den Fällen von 'Compassionate Use', kann unter besonderen Bedingungen das Treatment Investigational New Drug (t-IND) vergeben werden :
- Das Medikament muss zur Behandlung für eine schwere oder lebensbedrohende Krankheit vorgesehen sein;
- Es darf kein alternatives Medikament oder eine alternative Behandlung geben;
- Das Produkt muss derklinischen Testung unterliegen und sich in der aktiven Phase der Marktzulassung befinden.
Aus letzterem Grund werden t-INDs nur für eine begrenzte Zeitdauer gewährt.
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