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Medicamentos huérfanos Europeos

• The European Orphan Drug Regulation
• Disponibilidad de medicamentos huérfanos en Europa
• Acceso rápido a medicamentos huérfanos en Europa

The European Orphan Drug Regulation

Se han realizado esfuerzos comunes a nivel nacional y Europeo por la industria y las autoridades legales (EMEA - Agencia Europea de Evaluación de Medicinas), con el fin de ofrecer los incentivos requeridos para estimular el desarrollo de medicamentos huérfanos. El objetivo es hacer disponible rápidamente, para las enfermedades raras, medicamentos con un nivel de calidad equivalente al que se requiere para cualquier otra enfermedad.

Se estableció una política común de medicamentos huérfanos mucho después que en los Estados Unidos. La razón principal reside en el hecho de que este territorio está dividido y sus competencias en lo que se refiere a Sanidad están muy dispersadas.
Desde el 1 de Enero de 1995, con el nuevo sistema de autorización para la comercialización de EU común a todo el territorio y que incluye la libre circulación, Europa puede considerarse como un territorio con una población alrededor de los 370 millones de habitantes, una población mayor a la de los Estados Unidos donde fue ejecutada una regulación común.

El 16 de Diciembre de 1999, el Parlamento y el Consejo Europeo adoptaron la resolución (CE) N° 141/2000 sobre medicamentos huérfanos.

Estaba inspirada en la regulación de los Estados Unidos y sus objetivos eran :

• Incentivar a la industria farmacéutica y biotecnológica a desarrollar y comercializar medicamentos huérfanos;
• Crear un comité de Productos Médicos Huérfanos (COMP) incluido en la Agencia de Evaluación de Medicinas Europea (EMEA).
  El comité se responsabiliza de estudiar las solicitudes para designar a los medicamentos como huérfanos, y aconsejar y asistir a la Comisión en cuestiones referentes a éstos.

Además, la comisión adoptó la resolución (CE) N° 847/2000 el 27 de Abril del 2000 estableciendo los criterios para la designación de medicamento huérfano y definiendo los conceptos de 'producto medicinal similar' y 'superioridad clínica'.

Según la regulación europea nº 141/2000, sólo se pueden designar como 'medicamentos huérfanos' aquellos con uso en humanos. Por lo tanto no es aplicable a medicamentos veterinarios, aparatos médicos, suplementos nutricionales y productos dietéticos.

Los medicamentos designados como huérfanos son registrados en la Comunidad de registro para Productos Médicos Huérfanos (COMP).

Los objetivos actuales de las autoridades Europeas son :

• Incentivar a la industria farmacéutica y biotecnológica para llevar a cabo la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos;
• Incluir a PYMES en el desarrollo de estos medicamentos en sectores especiales;
• Paralelamente, incrementar el conocimiento acerca de estas afecciones, su ambiente, mejorar la comunicación y colaboración transnacional entre los diferentes centros de investigación, las instituciones, los pacientes, etc...

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Disponibilidad de los medicamentos huérfanos en Europa

La concesión de la aprobación para la comercialización no significa que el medicamento (Ver la lista de los medicamentos huérfanos comercializados en Europa) está disponible en los países europeos. El organismo encargado de la aprobación para la comercialización debe decidir de antemano cuál será el estado de comercialización dentro de cada país, y después el fármaco pasará por varias etapas en cada país para condicionar su gestión, y generalmente su precio.

Los fármacos que son usados exclusivamente en los hospitales, según la decisión positiva de la Comisión, son registrados en la lista de productos admitidos por la comunidad. Éstos son gratuitos.

A pesar de los esfuerzos comunes, los acercamientos heterogéneos entre países hacen el acceso a los medicamentos huérfanos un asunto complejo.

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Acceso temprano a los medicamentos huérfanos en Europa

El acceso temprano a medicamentos para los pacientes será posibleantes de que se conceda su autorización para la comercialización para la industria farmacéutica que lo desarrolla, a menudo durante la tercera fase del ensayo clínico y cuando su seguridad y eficacia han sido ampliamente demostradas. Pueden ocurrir dos casos :

• Existe una solicitud de aprobación para su comercialización, o ha sido enviada por la compañía farmacéutica encargada de desarrollar el medicamento en el país pertinente. Entonces la compañía pide una aprobación temporal de la autoridad administrativa para un grupo de pacientes (una cohorte ATU en Francia y en Italia, oautorización de uso compasivo en los otros países Europeos, que es válida para un intervalo de tiempo determinado en el país considerado).
• O el médico pide a las autoridades administrativas una aprobación reguladora temporal nominativa, que es válida para pacientes específicos identificados por su nombre y para un periodo de tiempo determinado en el país considerado.

Debido a las diferencias en legislación, la facilidad y rapidez de acceso a los medicamentos huérfanos entre los 15 países Europeos es diferente, como se indica en la tabla siguiente :

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