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La politique du médicament orphelin a été établi en 1998.
Ce programme en faveur des médicaments orphelins a pour objectif d'assurer la disponibilité d'un plus grand nombre de traitements en faveur des maladies rares. Il permet à la Therapeutic Goods Administration (TGA) australienne d'utiliser les informations provenant du programme américain sur les médicaments orphelins de la Food and Drug Administration (FDA) comme une part du processus d'évaluation australien.
Le programme australien en faveur des médicaments orphelins aident les fabricants à surmonter les coûts élevés de la commercialisation des médicaments qui se sont avérés ne pas être commercialement viables du fait de la petite taille de la population concernée.
La désignation orpheline est prévue pour les médicaments qui ont pour but de traiter des maladies avec une prévalence de 2000 patients ou moins dans la population australienne (18 millions d'habitants). L'autre critère qui mène à une désignation orpheline consiste à combiner le fait qu'un médicament ne soit pas viable commercialement, si utilisé dans la population cible de son indication, et qu'il y ait un rationel acceptable pour l'utilisation de ce médicament dans cette indication.
Limite de la prévalence pour une maladie rare : 1,2/10 000
Une fois que le médicament a été désigné comme orphelin, la TGA exonère des frais d'évaluation, ce qui supprime une difficulté majeure à rendre ces médicaments disponibles. Une voie d'évaluation distincte a été mise en place pour les médicaments orphelins.
Un des buts important de ce programme est la possibilité de rendre des médicaments disponibles pour le traitement de la lèpre et du trachome qui affectent la poputalion aborigène.
La principale caractéristique du Programme australien en faveur des médicaments orphelins est basé sur une collaboration étroite entre la TGA et la FDA américaine. Le programme australien prend en compte les évaluations sur les médicaments orphelins de la FDA. Des critères additionnels ont aussi été établis pour identifier et évaluer en Australie, les médicaments orphelins qui n'ont pas été évalués aux Etats-Unis ou qui n'ont pas répondu aux critères américains.
Les caractéristiques majeures de la politique du médicament orphelin en Australie sont :
- Un cadre légal pour la désignation du médicament orphelin ;
- Des économies de dossier et d'évaluation par l'absence de droits d'enregistrements annuels ;
- Une période d'exclusivité de 5 ans (à l'étude par la juridiction australienne).
En ce qui concerne le financement des médicaments orphelins, la TGA prend en charge tous les frais pour la désignation du médicament orphelin, et compense ensuite ces dépenses avec d'autres éléments du budget global du système de santé.
Le système australien de financement des soins pourrait être un obstacle à l'accès des patients aux traitements orphelins. En effet leur prix est très élevé et beaucoup de malades ne sont pas en mesure de les acheter. Le PBS, Pharmaceutical Benefits Scheme, donne des subventions compensatoires pour rendre quelques médicaments abordables. La place des médicaments orphelins dans ce système est en cours de discussion auprès des décideurs des autorités de santé.
En Australie, la recherche et le développement ne font pas l'objet de subventions ou d'incitations fiscales.
Il n'y a pas de loi spécifique concernant la propriété intellectuelle sur les médicaments orphelins. Le statut légal s'applique pour les médicaments orphelins comme pour n'importe quel autre médicament enregistré en Australie.
D'autre part, les frais d'enregistrement sont couverts par la Therapeutic Goods Administration.
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