Orphanet: Informazioni sui farmaci orfani
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Farmaci orfani europei

Il Regolamento Europeo per i Farmaci Orfani

E’ stato intrapreso uno sforzo combinato sia a livello nazionale che europeo, dalle industrie e dalle autorità della salute (EMEA - Agenzia europea per la valutazione dei prodotti medicinali), al fine di offrire gli incentivi necessari a stimolare lo sviluppo dei farmaci orfani.

L'Europa ha ritardato nel processo di adozione di una politica unica sui farmaci orfani, rispetto agli Stati Uniti, principalmente a causa del frazionamento del suo territorio e della dispersione delle competenze in materia sanitaria.
Dopo il 1° gennaio 1995, con il nuovo sistema di autorizzazione comunitaria all’immissione in commercio, valido per tutto il territorio, e la libertà di circolazione che ne consegue, l’Europa si può oggi considerare un territorio con una popolazione di 377 milioni d’abitanti, superiore a quella degli Stati Uniti dove viene applicata una regolamentazione unificata.

Il 16 dicembre 1999, il Parlamento Europeo e il Consiglio hanno adottato il regolamento (CE) N° 141/2000 riguardante i farmaci orfani.

Ispirandosi alla regolamentazione degli Stati Uniti, i suoi obiettivi erano :

La Commissione ha inoltre adottato il regolamento (CE) N° 847/2000 del 27 Aprile 2000 che stabilisce le disposizioni per l’applicazione dei criteri di designazione orfana, definendo i concetti di 'prodotto medicinale simile ' e di ' superiorità clinica'.

Secondo il Regolamento europeo n° 141/2000, solo i farmaci destinati ad uso umano possono essere designati come “farmaci orfani”. Sono esclusi da questo Regolamento i farmaci veterinari, i dispositivi medicali, gli additivi alimentari e prodotti dietetici.

I farmaci che hanno la designazione di orfani sono inseriti nel Registro Comunitario dei Farmaci Orfani (COMP).

Gli obiettivi attualmente perseguiti dalle autorità europee sono :

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Disponibilità di farmaci orfani in Europa

L'assegnazione dell'approvazione all'immissione in commercio (Guarda la lista dei farmaci orfani commercializzati in Europa) non implica l'immediata disponibilità del farmaco in tutti i Paesi dell'Unione Europea. Chi possiede l'approvazione alla commercializzazione decide in anticipo sullo stato della sua commercializzazione in ciascun Paese e il farmaco attraverserà quindi diversi passaggi in ciascun Paese, al fine di porre le condizioni per la sua gestione e per pattuire di solito il suo costo.

I farmaci ospedalieri, dopo un'approvazione della Commissione, sono registrati nell'elenco dei medicinali ammessi per la società.

Nonostante gli sforzi congiunti, gli approcci eterogenei dei Paesi europei rendono molto più complesso l'accesso ai farmaci orfani da parte dei pazienti.

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L'accesso precoce ai farmaci in Europa

L'accesso precoce ad un farmaco per i pazienti può essere possibile prima che sia stata accordata l'autorizzazione all'immissione in commercio all'industria farmaceutica che lo sviluppa, principalmente durante la terza fase della sperimentazione clinica e quando si presume fortemente la sua sicurezza ed efficacia. Possono presentarsi due casi :

A causa delle diverse legislazioni, la facilità e la rapidità di accesso ai farmaci orfani non sono mai le stesse in tutte le 15 nazioni dell'Unione Europea, come indicato nella seguente tabella :

Accesso ai farmaci orfani in Europa
Paese Accesso precoce Accesso Commenti

Fonti: EMEA, Londra.

Abbreviazioni :

  • UC : Uso Compassionevole
  • NP : Base Nominativa dei Pazienti
  • TUA : Autorizzazione Temporanea d’Uso
GERMANIA No Facile Niente di particolare
AUSTRIA UC/NP Lento Niente di particolare
BELGIO UC/NP Lento ++ Niente di particolare
DANIMARCA UC/NP Complesso Niente di particolare
FINLANDIA UC/NP Complesso Niente di particolare
FRANCIA TUA Rapido Coordinamento a livello dell'OMS
SPAGNA UC/NP Classico Niente di particolare
GRECIA UC/NP Classico Niente di particolare
IRLANDA UC/NP Classico Niente di particolare
ITALIA TUA Classico Niente di particolare
LUSSEMBURGO UC/NP Classico Niente di particolare
PAESI BASSI UC/NP Classico Miglioramento da discutere
PORTOGALLO Dipende dal caso Dipende dal caso Fondi specifici assegnati
REGNO UNITO UC/NP Lento Considerato oneroso
SVEZIA UC/NP Facile Niente di particolare

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