Orphanet: About orphan drugs
x

Co to jest lek sierocy?

Tak zwane leki sieroce są stosowane w leczeniu chorób, które są na tyle rzadkie, że sponsorzy niechętnie odnoszą się do prowadzenia badań na normalnych zasadach rynkowych.

Proces od wynalezienia nowej molekuły do wprowadzenia jej na rynek jest długi (średnio 10 lat), drogi (kilkadziesiąt milionów euro) i bardzo niepewny (z dziesięciu testowanych molekuł tylko jedna daje efekt terapeutyczny). Wynalezienie leku przeznaczonego do leczenia rzadkiej choroby nie pozwala na zwrot kosztów zainwestowanych w badania..

Leki sieroce można zdefiniować jako :

Leki, które nie są produkowane przez przemysł farmaceutyczny z przyczyn ekonomicznych, ale by zaspokoić potrzeby zdrowia publicznego.

Aktualnie, wskazania lecznicze mogą zostać uznane za ' sieroce ' jeśli substancja może być wykorzystana do leczenia chorób powszechnych, ale nie została wyprodukowana dla innych, rzadszych wskazań.

W rzeczywistości mogą mieć miejsce trzy sytuacje :

Produkty przeznaczone do leczenia chorób rzadkich :

Te produkty są wytwarzane w celu leczenia pacjentów z bardzo poważnymi chorobami, dla których leczenie lub przynajmniej zadowalające leczenie nie było do tej pory dostępne. Te choroby dotyczą tylko niewielkiej części populacji (w Europie mniej niż jednej osoby na 2000), najczęściej od narodzin lub okresu niemowlęcego. Liczba chorób rzadkich, dla których leczenie nie jest aktualnie dostępne szacowana jest na pomiędzy 4000 a 5000 na świecie. W Europie jest dwadzieścia pięć do 30 milionów osób dotkniętych tymi chorobami.

Produkty wycofane ze sprzedaży ze względów ekonomicznych lub terapeutycznych :

Na przykład, talidomid szeroko stosowany kilka lat temu jako lek nasenny, wycofano ze sprzedaży kiedy odkryto wysokie ryzyko działania teratogennego (powoduje malformacje płodu). Pomimo to lek ten wykazuje bardzo interesujące właściwości przeciwbólowe w takich chorobach jak trąd czy toczeń rumieniowaty. Są to choroby, w których inne, zadowalające leczenie nie jest dostępne.

Produkty, które nie zostały wytworzone :

  • ponieważ pochodzą z procesu badawczego, który nie może zostać opatentowany;
  • • lub ponieważ obejmują ważne rynki, które jednakże nie są wypłacalne (sprawdź tekst Leki sieroce dla krajów Trzeciego Świata).

Pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi muszą zostać poinformowani o postępach naukowych i terapeutycznych, ponieważ mają takie samo prawo do opieki jak każdy inny pacjent. Aby stymulować badania i rozwój w sektorze leków sierocych władze publiczne wprowadziły bodźce motywujące dla przemysłu farmaceutycznego i biotechnologicznego. Proces ten rozpoczął się w Stanach Zjednoczonych w 1983 roku przyjęciem Aktu o Lekach Sierocych (Orphan Drug Act), następnie w Japonii i Australii w 1993 i 1997 roku; Europa poszła za ich przykładem w 1999 roku wdrażając wspólną politykę dotyczącą leków sierocych w państwach członkowskich.