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Sobre los medicamentos huérfanos

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es un estudio médico enfocado a probar los efectos de algún fármaco nuevo o ya existente, de algún tratamiento biológico o producto sanitario que pueda tratar o curar alguna enfermedad ya identificada. El principal objetivo de un ensayo clínico es comparar 2 o varios grupos de sujetos, usando 2 o más tratamientos para determinar la eficacia de un fármaco o tratamiento biológico.

Los ensayos clínicos se llevan a cabo ética y cuidadosamente, con el fin de proteger a los pacientes contra reacciones adversas no deseadas, y recopilar y analizar con precisión toda la información relativa a la enfermedad.

Los cuatro puntos clave de un ensayo clínico son :

  1. Los propósitos de un ensayo clínico son, por un lado, asegurar que el nuevo tratamiento que se va a probar es seguro, y por otro lado, mostrar su eficacia terapéutica en una indicación determinada.
  2. Los fármacos se prueban en humanos sólo después de haberlo hecho en pre ensayos clínicos (llevados a cabo in vitro y en modelos experimentales), lo que es un prerequisito necesario para estudiar la farmacología (estudio de efectos terapéuticos) y toxicología de la sustancia activa.
  3. Las personas que deseen participar en un ensayo clínico deben ser bien informadas sobre el estudio, incluidos los efectos secundarios y los beneficios que se conseguirán a través de la investigación. El doctor responsable del ensayo es el encargado de explicar el 'consentimiento informado' a los participantes.
  4. El paciente puede rechazar participar o dejar en cualquier momento el ensayo clínico sin detrimento alguno de la relación entre el paciente y el doctor.

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¿Qué es un protocolo?

Todos los ensayos clínicos se basan en un protocolo bien definido y registrado.

La metodología para el ensayo se describe con precisión. Menciona, entre otras cosas, los diferentes protagonistas del ensayo :
el patrocinador, el investigador principal y las personas participantes en el ensayo. Da detalles de las diferentes modalidades en las que el ensayo se lleva a cabo, así como de sus criterios de valoración que son los mismos para todos los sujetos del ensayo, y son fieles a las 'buenas prácticas clínicas'. En cada fase, la evaluación debe permitir a los investigadores valorar la eficacia (y la tolerancia) de la sustancia activa. Esta evaluación debe ser sencilla, reproducible y lo suficientemente sensible como para poder detectar pequeñas variaciones. Las condiciones y técnicas de la evaluación están estandarizadas, y el tiempo de colección de los criterios son los mismos para cada uno.

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¿Cuáles son los objetivos de un ensayo clínico?

Los dos pricipales objetivos de un ensayo clínico son la determinación de la seguridad, tolerancia y eficacia de un fármaco.

¿Cómo se tolera?

Cuando un fármaco es activo, se define como 'potencialmente peligroso' y su mal uso puede provocar efectos negativos relativamente menores (vértigo, náuseas, sequedad de la boca…) o accidentes que pueden ser serios (problemas cardíacos, anemia, hemorragias…). Un fármaco nuevo se prueba en humanos sólo después de haber realizado estudios fármaco y toxicológicos con animales de laboratorio.

¿Es efectivo el fármaco?

Que desaparezca un síntoma no significa que el fármaco sea efectivo. Esta mejoría o recuperación puede deberse a: curso natural, otras patologías subyacentes, otros efectos terapéuticos o a un 'efecto placebo'.

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¿Cuáles son las diferentes fases de un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos para probar una nueva molécula se realizan en tres fases, cada una de ellas incluyendo un número mayor de personas. Cuando una molécula ya es conocida para otras indicaciones terapéuticas, no se lleva a cabo la fase I.

Los estudios más largos son los de la fase IV, y empiezan una vez que el fármaco está ya en el mercado (estudios post-comercialización). Su propósito es determinar las reacciones adversas y propiedades farmacéuticas que no se han encontrado durante las tres primeras fases.

Fase I :

Los estudios intentan valorar la seguridad del medicamento y conocer su farmacocinética (p.ej. qué le ocurre al fármaco dentro del cuerpo humano: absorción, metabolismo, eliminación y excreción).

Estos estudios son cortos generalmente (pueden durar desde varios días a varios meses), e incluyen un pequeño número de voluntarios sanos (personas sin ninguna enfermedad diagnosticada que deseen participar en un ensayo clínico). Estas personas se hospitalizan durante el ensayo para ser seguidas muy de cerca. Esto permite determinar la máxima dosis de medicamento tolerada así como efectos secundarios que puedan ocurrir cuando los niveles de dosis se incrementan.

Alrededor del 70 por ciento de los farmacos experimentales pasan la fase inicial de experimentación.

Una vez el fármaco ha demostrado ser seguro, se debe probar su eficacia.

Fase II :

Estos estudios duran desde varios meses hasta 2 años y se realizan con un grupo pequeño y homogéneo de pacientes (de 10 a 40 pacientes).

Su propósito es estudiar la eficacia del producto y determinar la dosis eficaz más pequeña y la mejor posología para la fase III.

Sólo un tercio de los fármacos experimentales consigue pasar con éxito los estudios de fase I y la fase II.

Fase III :

Se realizan estudios comparativos en varios cientos de pacientes. Esta comparación se basa en la randomización de los tratamientos. Son estudios doble ciego.
El tratamiento que está siendo probado se compara con un placebo, o con un medicamento de referencia para la indicación terapéutica estudiada. Estos estudios de fase III permiten a los investigadores determinar la tolerancia y la eficacia del producto y, por lo tanto, valorar la proporción de riesgo/beneficio del medicamento.
Son estudios a gran escala realizados la mayoría de las veces durante uno o varios años. Dependiendo de los resultados obtenidos después de la fase III, la industria farmacéutica puede proponer la aprobación de comercialización a las autoridades sanitarias pertinentes.

Del 70 al 90% de los fármacos que entran en la fase III son candidatos a ser aprobados para su comercialización.

Fase IV (post comercialización) :

Estos estudios permiten a los investigadores tener un mejor conocimiento del fármaco al :

  1. Comparar el fármaco con otros productos que ya están en el mercado,
  2. Valorar los efectos a largo plazo en la calidad de vida del paciente,
  3. Determinar el coste-efectividad del tratamiento comparado con otros.

Estos estudios nunca finalizan y permiten a la industria farmacéutica tener datos fiables para la revisión de la aprobación de comercialización cada 5 años.

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¿Qué es un placebo?

En un ensayo terapéutico, el placebo (palabra derivada del latín cuyo significado es 'gustaré' ) es una sustancia que tiene el mismo aspecto que el medicamento que se está probando, pero no contiene sustancia activa. Por lo tanto su efecto potencial es independiente de la sustancia activa que se está probando.

Durante el ensayo, el fármaco probado debe ser comparado con otro tratamiento. Cuando no exista, o no está disponible tratamiento de referencia efectivo para la enfermedad en cuestión, el fármaco probado se compara con un placebo. Un grupo de individuos recibe el fármaco mientras que otro recibe el placebo.

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¿Qué es el efecto placebo?

Es la diferencia entre el cambio observado (efecto terapéutico global que puede ser clínicamente evaluado) y el que se atribuye al efecto farmacológico del tratamiento (efecto específico o efecto farmacodinámico cuando se trata de un fármaco).

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¿Qué es un ensayo comparativo?

La valoración de un proceso terapéutico generalmente se hace también con la realización de un estudio comparativo: 2 grupos que sólo se diferencian en el tratamiento administrado (sustancia activa o placebo). Este ensayo generalmente se corresponde a la fase III.

La fase de reclutamiento aquí es particularmente dificil, los sujetos incluidos en un ensayo comparativo deben formar un grupo homogéneo definido por criterios específicos: deben estar afectados por la misma enfermedad y presentar los mismos síntomas. A más rareza de la enfermedad, más dificultad para encontrar pacientes. Por ello, habitualmente se incluyen equipos de investigación pertenecientes a diferentes centros de investigación (estudio multicéntrico).

Las personas participantes en un ensayo comparativo se dividen en dos grupos, cada uno recibiendo un tratamiento diferente :

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¿Qué es un ensayo controlado o randomizado?

Un ensayo controlado permite objetividad científica. Uno de los métodos controlados es la randomización, que es la distribución al azar de pacientes en diferentes grupos. Hablando científicamente, se denomina 'ensayo randomizado comparativo'.

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¿Qué es un ensayo ciego y doble ciego?

Un ensayo ciego es un ensayo en el cual los participantes no saben a qué grupo pertenecen: si es al grupo que recibe el fármaco en prueba, o al grupo control. Ningún paciente sabe el tipo de tratamiento que está recibiendo.

Durante un ensayo doble ciego ni los pacientes ni el equipo médico saben el tipo de tratamiento administrado. Por lo tanto se elimina el factor humano que podría influir en los resultados del ensayo. Si es necesario, puede ser descubierta la composición de los grupos y sus correspondientes tratamientos.

Este tipo de ensayo es el único científicamente reconocido que permite a los investigadores sacar conclusiones sobre la efectividad de un producto independientemente del efecto placebo. Sin embargo, no siempre se puede llevar a cabo (organización muy compleja, el uso de placebo a veces es imposible.

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¿Qué es el consentimiento informado?

Antes de iniciar un ensayo clínico, el patrocinador debe conseguir el consentimiento informado de todos los participantes. Este principio tiene como objetivo asegurar que cada participante está suficientemente informado de que es libre de elegir de participar o no participar en el ensayo clínico. Cuando las personas dan su consentimiento informado, deben haber sido informadas al menos sobre :

Toda esta información se da oralmente y por escrito en un documento entregado a la persona que da su consentimiento firmándolo. Asimismo un doctor estará presente durante cada entrevista para responder a todas sus cuestiones.

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