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A propos des médicaments orphelins

Les personnes se prêtant à un essai clinique.

Ce sont des personnes, malades ou saines, volontaires pour être incluses dans une recherche, dans les conditions décrites par la loi. En compensation des contraintes subies, une petite indemnité peut être prévue par le laboratoire. C'est par écrit que toute personne participant à un essai doit donner son consentement, après avoir reçu une information orale et écrite sur le protocole dont elle s'engage à respecter les contraintes. A l'inverse, c'est à tout moment et sans autre formalité que cette même personne peut cesser de participer à l'essai, sans que cela n'entache ses relations avec son médecin traitant.

Les principes de base reconnus pour la conduite d'essais cliniques chez l'homme sont fondés sur la protection des droits de l'homme et de la dignité humaine à l'égard des applications de la biologie et de la médecine, telle qu'elle est évoquée, par exemple, dans la version de 1996 de la déclaration d'Helsinki. La protection des participants à un essai clinique est assurée par une évaluation des risques, fondée sur les résultats des essais toxicologiques préalables à tout essai clinique, par le contrôle exercé par les comités d'éthique et par les autorités compétentes des Etats membres, ainsi que par les règles de protection des données personnelles. Voir la Directive 2001/20/CE du Parlement européen et du Conseil du 4 avril 2001 concernant le rapprochement des dispositions législatives, réglementaires et administratives des Etats membres relatives à l'application de bonnes pratiques cliniques dans la conduite d'essais cliniques de médicaments à usage humain.

Quelle protection pour ces personnes ?

Tout essai clinique réalisé dans un Etat membre de la Communauté Européenne doit recueillir l'avis favorable d'un comité consultatif, le comité d'éthique, composé de membres du corps médical, juridique et scientifique qualifiés pour statuer sur la légitimité de l'essai clinique et la sécurité pour les personnes se prêtant à l'essai (D2001/20/CE).

Le comité d'éthique formule son avis en prenant en compte, notamment, les éléments suivants :

Le comité d'éthique dispose d'un délai maximum de 60 jours à compter de la date de la réception de la demande en bonne et due forme, pour communiquer son avis motivé au demandeur ainsi qu'à l'autorité compétente de l'Etat membre concerné.

Aux Etats-Unis, une loi fédérale établit que tout essai clinique doit avoir préalablement été approuvé par un IRB avant de débuter et fait l'objet d'un suivi périodique par cet IRB. L'objectif des IRBs, en collaboration avec l'autorité administrative compétente (FDA), est d'assurer que les risques liés à la recherche sont négligeables par rapport aux bénéfices attendus.

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Pourquoi et qui peut participer à un essai clinique ?

Choisir de participer à un essai clinique, c'est bénéficier d'un nouveau traitement peut-être plus performant que ce qui existe déjà. C'est aussi participer à un effort de recherche pour les générations futures, en contribuant à une meilleure compréhension des mécanismes d'action du médicament.

Tout le monde peut être volontaire pour participer à une recherche ; néanmoins, il existe pour chaque essai clinique une description précise des personnes pouvant participer à la recherche : l'âge, le sexe, le type de maladie, les antécédents médicaux ou chirurgicaux, l'état de santé actuel, les traitements médicaux en cours... Certains essais cliniques sont réalisés avec des volontaires sains (phase I des essais), alors que d'autres ne font appel qu'à des malades pour lesquels le médicament testé pourrait être un traitement. Les facteurs qui font qu'une personne peut participer aux essais cliniques, parce qu'elle correspond à la population cible décrite dans le protocole, sont appelés des critères d'inclusion. Les facteurs qui l'excluent de cette population sont appelés des critères d'exclusion . Ces critères ne sont pas établis pour éliminer des candidats participants. Au contraire, ils permettent aux chercheurs de garantir l'interprétabilité des résultats de l'essai clinique en identifiant de manière précise la population étudiée.

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Qu'est-ce qu'un promoteur ?

Le promoteur est la personne physique ou morale qui prend l'initiative d'une recherche biomédicale. Pour sa réalisation, il désigne un ou plusieurs investigateurs, médecins justifiant d'une expérience appropriée, chargés de surveiller et de diriger l'essai clinique. Ces derniers s'engagent à informer immédiatement le promoteur en cas de survenue d'un événement indésirable grave. Le promoteur est, pour la loi, responsable de la recherche, il est donc soumis à de nombreuses obligations légales. Il garantit que les conditions matérielles et techniques adaptées à l'essai et compatibles avec les impératifs de sécurité, sont mises en place. Le promoteur assure l'indemnisation des personnes participant à la recherche en cas de dommages imputables à sa faute. Pour cela, il souscrit à une assurance en responsabilité civile avant le début de l'essai. Le promoteur est aussi responsable devant les autorités administratives du bon déroulement de l'essai clinique et de la diffusion de toute information relative à la sécurité des personnes se prêtant à la recherche.

Qui peut être promoteur d'un essai clinique ?

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Que se passe-t-il pendant l'essai clinique ?

Cela dépend du protocole de l'essai. L'équipe médicale va contrôler l'état de santé des participants au début de l'essai, donnant toutes les instructions pour le suivi du protocole, ils surveilleront l'état de santé et réaliseront les examens biologiques nécessaires, et enfin resteront en contact avec les participants après la fin de l'essai.

Certains essais cliniques nécessitent plus de tests biologiques et de consultations médicales que la prise en charge 'habituelle' d'une maladie, les chercheurs devant recueillir un maximum de données interprétables.

Participer à un essai clinique ne sera utile pour la communauté que si le participant se conforme au protocole et suit attentivement les instructions de l'équipe médicale ; les médecins sont là pour veiller au bon déroulement de l'essai clinique mais aussi pour répondre aux interrogations des participants.

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Quels sont les effets secondaires et les risques d'un essai clinique ?

Les effets secondaires sont des réactions indésirables qui surviennent au cours ou après un traitement médicamenteux. Ils peuvent se manifester par des maux de têtes, nausées, irritations cutanées ou d'autres symptômes physiques. Dans le cadre de l'essai clinique, ils font l'objet d'une évaluation à court terme et à long terme.

Les risques d'essai clinique sont liés :

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Que savoir avant de participer à un essai clinique ?

Questions à poser au médecin.

Pour disposer d'un maximum d'information à propos de l'essai clinique afin d'éclairer la décision finale.

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La directive européenne sur les essais cliniques

L'objectif principal de la directive est de simplifier et d'harmoniser les dispositions administratives régissant les essais cliniques. Son but est de fournir un cadre pour conduire des recherches cliniques qui protègent les participants sans entraver la découverte de nouveaux remèdes. Elle s'applique équitablement à tous les essais, qu'ils soient commerciaux ou non, et ce, depuis le 1er mai 2004.

Une des conditions de la directive est que tous les essais sur les médicaments soient conduits en accord avec les Bonnes Pratiques Cliniques Good Clinical Practice (GCP).

La directive déclare également que tous les essais sur les médicaments doivent avoir leurs promoteurs (principal et associés) désignés. Les responsabilités du promoteur s'appliquent à trois domaines :

Le Département de la santé britannique a édité un guide sur les responsabilités des promoteurs dans les essais non-commerciaux.

Pour plus d'information :

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