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Etude de phase I/II en ouvert, évaluant la tolérance et la sécurité de l'administration intracérébrale d'un vecteur AAV2/5, transportant le gène codant pour l'alpha-N-acétylglucosaminidase (NAGLU), chez des enfants atteints de la maladie de Sanfilippo B.
A phase I/II, open label study of intracerebral administration of adeno-associated viral vector containing the human alpha-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) cDNA in children with Sanfilippo type B syndrome - FR
- Tipo de ensaio clínico : Ensaio clínico de terapia génica
- Projeto em fase de recrutamento : Não
- Estado : Ensaio a decorrer
- Financiado por um membro do IRDiRC
- Entidade(s) financiadora(s) :
- AFM (ASSOCIATION FRANÇAISE CONTRE LES MYOPATHIES)
- Cobertura geográfica : Nacional
- Promotor : Institut pasteur
- Fase : I - II
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Investigador principal do ensaio clínico
- Dr Kumaran DEIVA
- Service de Neuropédiatrie
- CHU Paris-Sud - Hôpital de Bicêtre
- 78 rue du Général Leclerc
- 94270 LE KREMLIN-BICÊTRE
- FRANCA
- Mais informação
- Contacto telefónico : 33( )01 45 21 31 32
- Fax : -
- Website
- Contactar o secretariado :
email
Promotor do ensaio clínico
- INSTITUT PASTEUR
- Institut Pasteur
- 25-28 Rue du Docteur Roux
- 75724 PARIS CEDEX 15
- FRANCA
- Mais informação
- Contacto telefónico : 33 (0)1 45 68 80 00
- Fax : -
- Website
Private non profit funding body
- AFM (ASSOCIATION FRANÇAISE CONTRE LES MYOPATHIES)
- AFM Téléthon - Association Française contre les Myopathies
- 1 rue de l'Internationale, BP 59
- 91002 EVRY CEDEX
- FRANCA
- Mais informação
- Contacto telefónico : 33 (0)1 69 47 28 28
- Fax : -
- Website
Atualizado em: Maio 2017
Informação adicional
Informação adicional sobre este projeto
Os documentos contidos neste website são apresentação para efeitos apenas de informação. O material não substitui os cuidados médicos profissinais por um especialista profissional qualificado e não deve ser usado como base para diagnóstico ou tratamento.