Orphanet: Étude en deux parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, d_augmentation posologique, de sécurité d_emploi, de tolérance et pharmacocinétique suivie d_une évaluation en ouvert de l_efficacité et de la sécurité d_emploi de SRP 4053 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pouvant bénéficier du saut de l_exon 53 FR
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Étude en deux parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, d'augmentation posologique, de sécurité d'emploi, de tolérance et pharmacocinétique suivie d'une évaluation en ouvert de l'efficacité et de la sécurité d'emploi de SRP-4053 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pouvant bénéficier du saut de l'exon 53 - FR

A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Dose-Titration, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics Study (Part 1) Followed by an Open-Label Efficacy and Safety Evaluation (Part 2) of SRP-4053 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping - FR

  • Tipo de ensaio clínico : Ensaio clínico de medicameno
  • Projeto em fase de recrutamento : Não
  • Estado : Ensaio a decorrer
  • Financiado por um membro do IRDiRC
  • Entidade(s) financiadora(s) :
  • AFM (ASSOCIATION FRANÇAISE CONTRE LES MYOPATHIES)
  • Cobertura geográfica : Global
  • Promotor : Sarepta therapeutics inc
  • Website
    • Fase : I - II
  • Investigador principal do ensaio clínico

  • Dr Laurent SERVAIS
  • Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires
  • CHU Paris Est - Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
  • 26 avenue du Docteur Arnold Netter
  • 75012 PARIS CEDEX 12
  • FRANCA
  • Mais informação
  • Contacto telefónico : 33 (0)1 44 73 65 37
  • Fax : -
  • Website
  • Contactar o secretariado :
Atualizado em: Outubro 2018

Informação adicional

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