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Ensayo clínico en reclutamiento = Ensayo clínico en reclutamiento
; Ensayos clínico en curso = Ensayos clínico en curso 
; Financiado por un miembro del IRDiRC =

Ensayo(s) clínico(s) nacional(es)

CANADA

Québec
MONTRÉAL

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Longitudinal Natural History Study of Patients With Peroxisome Biogenesis Disorders (PBD)
Montreal Children's Hospital Research Institute - McGill University
Montreal Children's Hospital Research Institute

REINO UNIDO (EL)

Tyne & Wear
NEWCASTLE-UPON-TYNE

ALEMANIA

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

Ensayos clínico en curso 
SELICA II: Open, prospective, uncontrolled, multicentre study to evaluate the safety and efficacy of multiple applications of liver cell suspension into the portal vein in newborns with Urea Cycle Disorders (UCDs) (Phase II)
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin - Angelika-Lautenschläger-Klinik
Klinik für Kinderheilkunde I - Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin

ALEMANIA

Berlin
BERLIN

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
A Multi-center, Open-label, Uncontrolled, Single-arm, Extension Study to Determine the Long-term Safety and Tolerability of Oral Lucerastat in Adult Subjects With Fabry Disease (Phase 3) -DE-
Charité - Universitätsmedizin Berlin (CVK)
Medizinische Klinik mit Schwerpunkt Nephrologie und Internistische Intensivmedizin

ALEMANIA

Hamburg
HAMBURG

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Financiado por un miembro del IRDiRCCOMPASS: CNS Unmet Medical Need in Mucopolysaccharidosis: A Phase 2 Safety and Pharmacokinetics Study of Ataluren - DE
UKE - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin

ALEMANIA

Rheinland-Pfalz
MAINZ

BELGICA

VLAAMS BRABANT
LEUVEN

Ensayos clínico en curso 
Immunization against oxLDL in patients with lysosomal lipid diseases and associated metabolic disorders - BE
University Hospitals Leuven - Gasthuisberg
Centrum metabole ziekten - UZ Leuven

ESTADOS UNIDOS

Colorado
AURORA

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
BRON

Ensayos clínico en curso 
IMPROVES: A Phase IIa Study to Investigate Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Odiparcil in Patients 16 Years and Above With Mucopolysaccharidosis (MPS) Type VI - FR
CHU de Lyon HCL - GH Est-Hôpital Femme Mère Enfant
Service d'endocrinologie et de diabétologie pédiatriques et maladies héréditaires du métabolisme

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
CLERMONT-FERRAND

IRLANDA

County Dublin
DUBLIN

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
MPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - IE
Children's University Hospital
National Centre for Inherited Metabolic Disorders

ITALIA

LAZIO
ROMA

Ensayos clínico en curso 
Medical treatment of cystinuria
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE GIANICOLO
Dipartimento di Nefrologia e Urologia

ITALIA

LAZIO
ROMA

Ensayos clínico en curso 
A Long-Term, Open-Label, Safety and Superior Effectiveness Study of Cysteamine Bitartrate Delayed-release Capsules (RP103) in Patients With Cystinosis (phase III) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Laboratorio di Nefrologia - Divisione di Nefrologia e Dialisi

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Financiado por un miembro del IRDiRCA Phase I/II Clinical Trial of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for the Treatment of Metachromatic Leukodystrophy
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET
Unità di Ricerca Clinica

PAISES BAJOS (LOS)

Gelderland
NIJMEGEN

POLONIA

Warszawa
WARSAW

REINO UNIDO (EL)

Greater London
LONDON

Ensayos clínico en curso 
TEETPIM:Trial of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase In Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy-GB
St George's University of London
Molecular and Clinical Sciences Reseach Institute

REINO UNIDO (EL)

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

REINO UNIDO (EL)

Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK

REINO UNIDO (EL)

Greater Manchester
MANCHESTER

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
MPSVI CSP: MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP) (Phase IV) - UK
St Mary's Hospital
Manchester Cente for Genomic Medicine

REINO UNIDO (EL)

South Glamorgan
CARDIFF

REINO UNIDO (EL)

Tyne & Wear
NEWCASTLE UPON TYNE

REPUBLICA CHECA (LA)

Capital City Prague
PRAHA

Ensayos clínico en curso 
FIELD : A Study of Two Fabrazyme (agalsidase beta) Dosing Regimens in Treatment-naïve, Male Pediatric Patients Without Severe Symptoms (Phase IIIb) - CZ
Vseobecna fakultni nemocnice a 1. lekárska fakulta UK
General Teaching Hospital and 1st Faculty of Medicine

ALEMANIA

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

Ensayos clínico en curso 
A Phase 2, Multicenter, Open-label, Study to Evaluate the Efficacy and Safety of WTX101 Administered for 24 Weeks in Newly Diagnosed Wilson Disease Patients Aged 18 and Older - DE
Zentrum für Innere Medizin (Krehl-Klinik)
Abteilung Innere Medizin IV - Gastroenterologie, Infektionskrankheiten, Vergiftungen

ALEMANIA

Baden-Württemberg
HEIDELBERG

ALEMANIA

Bayern
MÜNCHEN

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
CHELATE STUDY: Trientine Tetrahydrochloride (TETA 4HCL) for the Treatment of Wilson's Disease (Phase 3) - DE
LMU Klinikum der Universität München - Campus Großhadern
LMU Klinikum

ALEMANIA

Hamburg
HAMBURG

ALEMANIA

Hamburg
HAMBURG

ALEMANIA

Hamburg
HAMBURG

ALEMANIA

Hessen
GIEßEN

Ensayos clínico en curso 
Open-label study to evaluate efficacy and safety of Cystadane for the treatment of aspartylglucosaminuria -FI
Justus-Liebig-Universität Gießen
Institut für Biochemie - AG Prof. Dr. A. Bindereif

BELGICA

ANTWERPEN
ANTWERPEN-EDEGEM

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Financiado por un miembro del IRDiRCEmbolden: A Global, Multicenter, Open-label, Matched Historical Control Study of Intrathecal SHP611 in Subjects With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy - BE
University Hospital of Antwerp - UZA
Department of pediatric metabolic diseases (Metabole stoornissen kinderen/Metabolic Disorders in Children)

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

CANADA

Québec
MONTRÉAL

ESPAÑA

Galicia
SANTIAGO DE COMPOSTELA

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Ensayo Clínico de terapia génica fase I/II con scAAV9.U1a.SGSH para la Mucopolisacaridosis tipo IIIA
Hospital Clínico Universitario de Santiago
Servicio de Pediatría

ESTADOS UNIDOS

Texas
DALLAS

Ensayos clínico en curso 
Financiado por un miembro del IRDiRCPhase 2 Study of Orlistat and SLx-4090 for the treatment of Type 1 Hyperlipoproteinemia - US
University of Texas Southwestern Medical Center
Department of Internal Medicine

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

FRANCIA

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

FRANCIA

GRAND-EST
VANDOEUVRE-LÈS-NANCY

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
NOVASED: Efficiency Clinical Study of NOVATEX MEDICAL Compression Garments in Patients With Ehlers-Danlos Syndrome.
CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
Service de médecine interne et immunologie clinique

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

ITALIA

CAMPANIA
NAPOLI

Ensayos clínico en curso 
Efficacy and safety of treatment with miglustat in patients with Niemann-Pick disease type c
Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
Laboratorio Dipartimento di Pediatria

PAISES BAJOS (LOS)

Limburg
MAASTRICHT

Ensayos clínico en curso 
Does Arginine Enhance Galactose Oxidative Capacity in Classic Galactosemia: A Pilot Study
AZM - Academisch Ziekenhuis Maastricht
Afdeling Kindergeneeskunde

PAISES BAJOS (LOS)

Noord-Holland
AMSTERDAM

REPUBLICA CHECA (LA)

Capital City Prague
ADDRESS: NOT PROVIDED - CZ

AUSTRIA

SALZBURG
SALZBURG

Ensayos clínico en curso 
MitoFibrate CT1: Clinical study for the assessment of safety and efficacy of Bezafibrate as a drug therapy for patients with mitochondrial myopathies (phase II) - AT
Universitätsklinikum der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

FRANCIA

AUVERGNE-RHONE-ALPES
LYON

ITALIA

LAZIO
ROMA

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
Prospective open label trial to evaluate the maintenance of the efficacy and the long term safety of EPI-743 in children with Leigh Disease (Phase II) - IT
IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - SEDE SAN PAOLO
Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative - Laboratorio di Medicina Molecolare

ALEMANIA

Bayern
MÜNCHEN

FRANCIA

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Ensayo clínico en reclutamiento
Ensayos clínico en curso 
AOA1 : Evolution of Albumin on AOA1 Patients Supplemented With Coenzyme Q10 (Phase III)
Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (ICM) - Hôpital Pitié-Salpêtrière
Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière - INSERM U1127

Ensayo(s) clínico(s) multinacional(es)

BELGICA

ARRONDISSEMENT BRUSSELS-CAPITAL
BRUSSELS

ITALIA

CAMPANIA
NAPOLI

Financiado por un miembro del IRDiRCMeuSIX: Clinical trial of gene therapy for MPS VI - a severe lysosomal storage disorder
TIGEM - Telethon Institute of Genetics and Medicine
Laboratorio di Ricerca

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

PAISES BAJOS (LOS)

Utrecht
WOERDEN

REINO UNIDO (EL)

Merseyside
LIVERPOOL

Financiado por un miembro del IRDiRCDEVELOPAKURE: Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria
Royal Liverpool University Hospital NHS
The Robert Gregory Alkaptonuria Centre (NAC)

ESTADOS UNIDOS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US