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Sperimentazione in fase di reclutamento = Sperimentazione in fase di reclutamento ; Sperimentazione in corso = Sperimentazione in corso ; Finanziato da un ente associato a IRDiRC = ; Membro di una ERN =

Sperimentazioni cliniche nazionali

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Trasferimento del gene ADA nelle cellule ematopoietiche staminali/progenitrici e nei linfociti di sangue periferico per il trattamento dei pazienti affetti da SCID con carenza di ADA (Phase II) - Terminated -
Fondazione Telethon

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Sperimentazione in corso Trattamento con gentamicina di pazienti con deficienza congenita di fattore VII o di fattore IX della coagulazione causata da mutazioni nonsenso (fase 2)
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Trial randomizzato controllato multicentrico in doppio cieco con acido ascorbico verso placebo nel trattamento della malattia di Charcot-Marie-Tooth tipo 1A
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCTrattamento di pazienti con ADA-SCID tramite trapianto autologo di cellule T geneticamente modificate (Phase II)
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Sperimentazione in corso Finanziato da un ente associato a IRDiRCStudio di sicurezza ed efficacia in soggetti con Amaurosi Congenita di Leber (ACL) tramite vettore adeno-associato per trasferire il gene RPE65 umano nell epitelio pigmentato della retina (EPR): trattamento e follow-up di 3 pazienti italiani
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Sperimentazione in corso Finanziato da un ente associato a IRDiRCInsonnia fatale familiare: trattamento preventivo con doxiciclina di soggetti a rischio
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Sperimentazione in fase di reclutamento Sperimentazione in corso Finanziato da un ente associato a IRDiRCSperimentazione clinica di fase I/II di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da Leucodistrofia Metacromatica
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCTerapia combinata di stimolazione enzimatica (EET) e terapia enzimatica sostitutiva (ERT) in pazienti affetti da Malattia di Pompe
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Sperimentazione in fase di reclutamento Sperimentazione in corso Finanziato da un ente associato a IRDiRCEffetto di losartan vs nebivololo vs l'associazione di entrambi sulla progressione della dilatazione della radice aortica in pazienti affetti da sindrome di Marfan portatori di mutazione sul gene FBN1
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCAllo-trapianto di mesoangioblasti da donatore HLA-identico per la terapia cellulare della Distrofia Muscolare di Duchenne
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Sperimentazione in fase di reclutamento Sperimentazione in corso Finanziato da un ente associato a IRDiRCStudio di fase 1/2 di valutazione di sicurezza ed efficacia della somministrazione di cellule staminali ematopoietiche autologhe geneticamente modificate con il vettore lentivirale GLOBE che codifica per il gene umano della beta globina per il trattamento di pazienti affetti da beta talassemia trasfusione dipendente - IT
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Sperimentazione in corso Finanziato da un ente associato a IRDiRCDai meccanismi patogenetici alla terapia della sca38, una nuova forma di atassia autosomica dominante
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Sperimentazione in fase di reclutamento Sperimentazione in corso Finanziato da un ente associato a IRDiRCStudio follow-on a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia in pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente che hanno ricevuto in precedenza GSK2696277 (cellule staminali ematopoietiche autologhe geneticamente modificate con vettore lentivirale GLOBE che codifica per il gene della beta-globina umana) e che hanno completato lo studio TIGET-BTHAL
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCStudio esplorativo a dose scalare di fase II di Eltrombopag nella malattia correlata a MYH9
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Sperimentazione in fase di reclutamento Sperimentazione in corso Finanziato da un ente associato a IRDiRCStudio sulla sicurezza, in aperto, di fase I/II, a dose scalare, in soggetti con mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI) dell'utilizzo del vettore virale 8 adeno-associato per veicolare il gene umano ARSB al fegato
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCA Multicentric, Exploratory, Non-randomised, Non-controlled, Prospective, Open-label Phase II Study Evaluating Safety and Efficacy of IBU, G-CSF and Plerixafor as Stem Cell Mobilization Regimen in Patients Affected by X-CGD
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Sperimentazione in corso Finanziato da un ente associato a IRDiRCTIGET-WAS - Sperimentazione clinica di fase I / II di terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per la sindrome di Wiskott-Aldrich
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Sperimentazioni cliniche internazionali

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Finanziato da un ente associato a IRDiRCA Phase I/II Open Label, Dose Escalation, Safety Study in Subjects with Mucopolysaccharidosis type VI (MPS VI) Using Adeno-Associated Viral Vector 8 to Deliver the human ARSB gene to Liver.
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