Sperimentazione in fase di reclutamento = ; Sperimentazione in corso = ; Sperimentazione conclusa = ; Finanziato da un ente associato a IRDiRC = ; Membro di una ERN =

Sperimentazioni cliniche nazionali

ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

INTEGRATION CORE: analisi del sito di integrazione di un vettore lentivirale in una sperimentazione clinica basata su terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per la leucodistrofia metacromatica

IRCCS Ospedale San Raffaele

Centro di Genomica, Bioinformatica e Biostatistica - Unità di Genetica Umana e Molecolare

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ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

Sperimentazione clinica di fase I/II di terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da Leucodistrofia Metacromatica

Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET

Unità di Ricerca Clinica

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ITALIA

LOMBARDIA
MILANO

Studio clinico a braccio singolo, in aperto, di cellule CD34+ autologhe crioconservate trasdotte con vettore lentivirale contenente il cDNA del gene ARSA umano (GSK2696274), per il trattamento della leucodistrofia metacromatica a esordio precoce (MLD)

Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica - TIGET

Unità di Ricerca Clinica

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