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Krajowe badania kliniczne
BELGIA
HAINAUT
HAINE-SAINT-PAUL
Étude de phase 3, multicentrique, randomisée, d'une durée de 48 semaines, en double aveugle, avec un groupe parallèle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de CER-001 sur la zone de paroi vasculaire chez des patients atteints d'hypoalphalipoprotéinémie primaire familiale d'origine génétique et recevant un traitement lipidique optimisé- BE
CH Groupe Jolimont (Jolimont-Lobbes-Nivelles-Tubize)
Médecine interne générale
FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
LE KREMLIN-BICÊTRE
A Phase 2/3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy and Safety of ISIS 420915 in Patients With Familial Amyloid Polyneuropathy - FR
CHU Paris-Sud - Hôpital de Bicêtre
Service de neurologie - CRMR NNERf
FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
LE KREMLIN-BICÊTRE
APOLLO: A Phase 3 Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALN-TTR02 in Transthyretin (TTR)-Mediated Polyneuropathy (Familial Amyloidotic Polyneuropathy-FAP) - FR
CHU Paris-Sud - Hôpital de Bicêtre
Service de neurologie - CRMR NNERf
FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
LE KREMLIN-BICÊTRE
Etude d'extension, multicentrique, en ouvert, évaluant la tolérance et l'efficacité à long terme du Patisiran chez les patients atteints de polyneuropathies amyloïdes familiales ayant préalablement participé à une étude clinique sur le Patisiran.
CHU Paris-Sud - Hôpital de Bicêtre
Service de neurologie - CRMR NNERf
FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
LE KREMLIN-BICÊTRE
Etude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme d'ISIS 420915 chez des patients atteints de Polyneuropathie amyloïde familiale (Phase III) - FR
CHU Paris-Sud - Hôpital de Bicêtre
Service de neurologie - CRMR NNERf
NIEMCY
Nordrhein-Westfalen
MÃœNSTER
APOLLO: Eine Phase 3 multizentrische, multinationale, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Patisiran (ALN-TTR02) bei Patienten mit TTR-Amyloidneuropathie (familiärer Amyloidneuropathie)
Universitätsklinikum Münster
Medizinische Klinik B für Gastroenterologie und Hepatologie
NIEMCY
Nordrhein-Westfalen
MÃœNSTER
Eine multizentrische, offene, Phase III-Verlängerungsstudie zur Beurteilung der Langzeit-Sicherheit und Wirksamkeit von Patisiran (ALN-TTR02) bei Patienten mit familiärer Amyloidneuropathie, die an Patisiran-Studie teilgenommen haben (Enrolling only by invitation)
Universitätsklinikum Münster
Medizinische Klinik B für Gastroenterologie und Hepatologie
HISZPANIA
AndalucÃa
HUELVA
Estudio de extensión, multicéntrico y abierto, para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de patisirán en pacientes con polineuropatÃa amiloidótica familiar que han completado un estudio clÃnico anterior con patisirán (Fase III)
Hospital Juan Ramón Jiménez
Servicio de Medicina Interna
HISZPANIA
Baleares
PALMA DE MALLORCA
Estudio de extensión, multicéntrico y abierto, para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de patisirán en pacientes con polineuropatÃa amiloidótica familiar que han completado un estudio clÃnico anterior con patisirán (Fase III)
Hospital Son Llà tzer
Unidad de Medicina Interna
HISZPANIA
Cataluña
BARCELONA
Estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de ISIS 420915 en pacientes con polineuropatÃa amiloide familiar (PAF) (Fase III)
Hospital ClÃnic de Barcelona
HISZPANIA
Cataluña
BARCELONA
Estudio de extensión, multicéntrico y abierto, para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de patisirán en pacientes con polineuropatÃa amiloidótica familiar que han completado un estudio clÃnico anterior con patisirán (Fase III)
Hospital ClÃnic de Barcelona
Instituto ClÃnic de NefrologÃa y UrologÃa
HISZPANIA
Cataluña
BARCELONA
Estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de ISIS 420915 en pacientes con polineuropatÃa amiloide familiar (PAF) (Fase III)
Hospital Universitari Vall d'Hebron
HISZPANIA
Comunidad Valenciana
VALENCIA
HELIOS-A: Estudio de fase 3, internacional, aleatorizado y abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de ALN-TTRSC02 en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (amiloidosis hATTR)
Hospital Universitario y Politécnico La Fe
Servicio de NeurologÃa
HISZPANIA
Madrid
MADRID
Estudio de extensión, multicéntrico y abierto, para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de patisirán en pacientes con polineuropatÃa amiloidótica familiar que han completado un estudio clÃnico anterior con patisirán (Fase III)
Hospital ClÃnico San Carlos
SZWECJA
Region Västerbotten
UMEÃ…
Safety and Efficacy of Orally Administered Fx-1006A in Patients With Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP): A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study (Phase II-III) - SE
University Hospital of Umeå
Department of Medicine
ZJEDNOCZONE KRÓLESTWO
Greater London
LONDON
ISIS 420915-CS2: A Phase 2/3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy and Safety of ISIS 420915 in Patients With Familial Amyloid Polyneuropathy - UK
University College London Medical School and Royal Free Hospital
National Amyloidosis Centre, Division of Medicine
ZJEDNOCZONE KRÓLESTWO
Greater Manchester
ADDRESS: NOT PROVIDED - UK
An Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety and Efficacy of ISIS 420915 in Patients with Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP) - GB
Institution: Information not provided - UK
STANY ZJEDNOCZONE AMERYKI
New York
NEW YORK
An Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety and Efficacy of ISIS 420915 in Patients With Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP) (Phase III) - US
Icahn School of Medicine at Mount Sinai
STANY ZJEDNOCZONE AMERYKI
Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US
A Phase 2/3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy and Safety of ISIS 420915 in Patients With Familial Amyloid Polyneuropathy - US
Institution: Information not provided - US
BELGIA
VLAAMS BRABANT
LEUVEN
Étude internationale, multicentrique, ouverte, d'extension de 9 mois visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de PXT3003 chez des patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A - BE
UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
Dienst neurologie/ Department of Neurology
FRANCJA
ILE-DE-FRANCE
CRÉTEIL
SERENDEM : Etude pilote de phase I-II en ouvert afin d'évaluer l'effet du MD1003 chez des patients souffrant de neuropathies démyélinisantes
CHU Henri Mondor
Service de neurologie
FRANCJA
PROVENCE-ALPES-COTE D'AZUR
MARSEILLE
Etude de phase III, multicentrique, internationale, randomisée en double aveugle, contrôlée versus placebo, évaluant en groupes parallèles, l'efficacité et la sécurité de 2 doses de PXT3003 chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A, traités sur une période de 15 mois (PLEO-CMT) - FR
CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
Service de Neurologie - Maladies neuromusculaires et SLA
NIEMCY
Nordrhein-Westfalen
AACHEN
Internationale, multizentrische, offene, 9-monatige Follow-up-Verlängerungsstudie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A
Universitätsklinikum Aachen
ZSEA - Zentrum für Seltene Erkrankungen Aachen
HISZPANIA
Comunidad Valenciana
VALENCIA
Estudio de extensión del seguimiento internacional, multicéntrico, doble ciego de 9 meses de duración para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de PXT3003 en pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth de tipo 1A (Fase III)
Hospital Universitario y Politécnico La Fe
Servicio de NeurologÃa
STANY ZJEDNOCZONE AMERYKI
Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US
International, Multi-center, Open Label, 9-month Follow-up Extension Study Assessing the Long-term Safety and Tolerability of PXT3003 in Patients With Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A -GB
Institution: Information not provided - US
Wieloośrodkowe badania kliniczne
ZJEDNOCZONE KRÓLESTWO
Cambridgeshire
CAMBRIDGE
An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Effects of ACE-083 in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) Previously Enrolled in Study A083-02 and in Patients With Charcot-Marie Tooth (CMT) Disease Types 1 and X Previously Enrolled in Study A083-03
Acceleron Pharma. Inc
Acceleron Pharma
STANY ZJEDNOCZONE AMERYKI
Massachusetts
CAMBRIDGE
A Phase 2, Multicenter, Open-Label, Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety, Clinical Activity, and Pharmacokinetics of ALN-TTR02 in Patients With Familial Amyloidotic Polyneuropathy Who Have Previously Received ALN-TTR02
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
STANY ZJEDNOCZONE AMERYKI
Massachusetts
CAMBRIDGE
Safety and Efficacy of Orally Administered Fx-1006A in Patients With Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP): A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study (Phase II/III) (coordination)
FoldRx Pharmaceuticals, Inc.
FoldRx Pharmaceuticals
STANY ZJEDNOCZONE AMERYKI
Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US