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Badanie kliniczne z otwartą rekrutacją
= 
; Badanie kliniczne w toku
= 
; Terminated trial = 
; Ufundowane przez członka IRDiRC = 
; badanie z udziałem członków ERN w co najmniej dwóch krajach członkowskich = 
Krajowe badania kliniczne
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Kann eine Behandlung mit humanan Wachstumshormonen die Muskelkraft bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ II und III erhöhen (Phase-II-Studie)?
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
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DELOS: Eine Phase III, doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei 10- bis 18-jährigen Patienten mit Muskeldystrophie Typ Duchenne
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Eine Phase-II, doppelblinde, Parallel-Gruppe, Placebo-kontrollierte klinische Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik zwei Dosierungsschemata von GSK2402968 bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie Typ Duchenne - Completed
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Multizentrische, randomisierte, adaptive, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Olesoxime (TR019622) bei Patienten im Alter von 3 - 25 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) - Completed
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Eine Phase-III, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von GSK2402968 bei Patienten mit Muskeldystrophie Typ Duchenne - Completed
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FOR-DMD: Doppelblinde randomisierte Phase III-Studie zur Steroid-Therapie optimierung bei Muskeldystrophie Typ Duchenne
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Eine offene Phase III-Studie für zuvor behandelten Patienten mit Ataluren (PTC124) bei Nonsense-Mutation Dystrophinopathie
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Eine offene Phase III-Verlängerungsstudie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GSK2402968 bei Patienten mit Muskeldystrophie Typ Duchenne - Completed
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Eine Phase III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ataluren (PTC124) bei Patienten mit Nonsens Mutation Dystrophinopathie - Completed
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Eine Phase III-Verlängerungsstudie von Ataluren (PTC124) bei Patienten mit Nonsens Mutation Dystrophinopathie
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NURTURE: Eine offene Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von mehreren Dosen von intrathekalem ISIS 396443 bei Patienten mit genetisch gesicherter und präsymptomatischer spinaler Muskelatrophie (Phase II)
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Eine randomisierte, doppelblinde, Sham-kontrollierte Phase 3-Studie zur Beurteilung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal verabreichtem ISIS 396443 bei Patienten mit infantilem Ausbruch einer spinalen Muskelatrophie - Completed
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Eine randomisierte, doppelblinde, Sham-kontrollierte Phase 3-Studie zur Beurteilung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal verabreichtem ISIS 396443 bei Patienten mit späterem Ausbruch einer spinalen Muskelatrophie
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Eine offene mehrteilige erste Studie am Menschen von LMI070 bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 (Phase I/II)
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Eine offene Studie über Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Eteplirsen bei jungen Patienten mit Duchenne-Dystrophie, die für Exon 51-Skipping geeignet sind.
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ESSENCE: Eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte, multizentrische Studie mit einer offenen Erweiterung zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-4045 und SRP-4053 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.
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MIS51ON: Eine randomisierte, doppelblinde Dosisfindungs- und Vergleichsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer hohen Dosis von Eteplirsen, der eine offene Dosis-Eskalation vorausging, bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie mit Deletionsmutationen, die für Exon 51-Skipping in Frage kommen
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RESILIENT: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep Alfa bei ambulanten und nicht-ambulanten Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie mit Open-Label-Verlängerung
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Langfristige, offene Verlängerungsstudie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die an klinischen Studien mit Casimersen oder Golodirsen teilnehmen
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