Orphanet: Recherche par maladie / gène
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Projets de recherche

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
FREIBURG

Financé par un membre IRDiRCApoptoMDS: Hematopoietic stem cell Apoptosis in bone marrow failure and MyeloDysplastic Syndromes: Friend or foe? - DE
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Freiburg
Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
FONTENAY-AUX-ROSES CEDEX

Identification par cribles fonctionnels à haut débit de gènes modificateurs de la maladie de Fanconi
DRF/Institut François-Jacob CEA Paris-Saclay
Laboratoire d'Exploration Fonctionnelle des Génomes - LEFG

SUISSE

Suisse Alémanique
BASEL

ALLEMAGNE

Baden-Württemberg
FREIBURG

ALLEMAGNE

Bayern
WÜRZBURG

ALLEMAGNE

Hessen
LANGEN

Preclinical Gene Therapy of Fanconi Anemia with Transposon-Based Approaches
Paul-Ehrlich-Institut
Abteilung Medizinische Biotechnologie

CANADA

Ontario
TORONTO

Financé par un membre IRDiRCPathobiology and robosomal insufficiency in Shwachman-Diamond syndrome
Hospital for Sick Children, Research Institute

CANADA

Ontario
TORONTO

COREE, REPUBLIQUE DE

KOREA, REPUBLIC OF
SEOUL

ESPAGNE

Andalucía
MÁLAGA

Systems medicine approaches for the identification of new therapeutic targets in rare genetic diseases
Universidad de Málaga. Facultad de Ciencias
Departamento de Biología Molecular y Bioquímica

ESPAGNE

Madrid
MADRID

Preclinical studies to demonstrate the efficacy and the safety of an ex vivo gene therapy approach in Diamond Blackfan Anemia with lentiviral vectors
CIEMAT - Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas
Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético

ETATS-UNIS

Washington
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ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCFanconi anemia:genotype-phenotype correlations
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCHematopoietic stem cell biology
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
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Financé par un membre IRDiRCRed cell biology
Institution: Information not provided - US

ETATS-UNIS

Washington
ADDRESS: NOT PROVIDED - US

Financé par un membre IRDiRCFa ddr pathway in germline integrity
Institution: Information not provided - US

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Physiopathologie de la métaplasie myéloïde avec myélofibrose
CHU Paris Est - Hôpital Saint-Antoine
UF de cytogénétique onco-hématologique

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Maladies hématologiques constitutionnelles: recherche clinique, thérapeutique; biologie moléculaire
CHU Paris-GH St-Louis Lariboisière F.Widal - Hôpital Saint-Louis
Service d'hématologie pédiatrique

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
VILLEJUIF

Physiopathologie de la métaplasie myéloïde avec myélofibrose
GHU Paris-Sud - Hôpital Paul Brousse
Les cellules souches: de leurs niches à leurs applications thérapeutiques

FRANCE

OCCITANIE
TOULOUSE

RIBODBA: anémie de Diamond Blackfan: mécanismes moléculaires d'une maladie ribosomique
Université Paul Sabatier
Laboratoire de Biologie Moléculaire Eucaryote - UMR 5099

ITALIE

LAZIO
ROMA

Financé par un membre IRDiRCRegistRare: the new National Platform dedicated to Rare Diseases Registries
ISS - Istituto Superiore di Sanità
Centro Nazionale Malattie Rare

FRANCE

ILE-DE-FRANCE
PARIS

Financé par un membre IRDiRCSTaHR : Stimulation de la Recombinaison Homologue pour la Thérapie Génique - FR
Muséum National d'Histoire Naturelle
Laboratoire Structure et Instabilité des Génomes - INSERM U1154 - CNRS 7196

FRANCE

PAYS DE LA LOIRE
NANTES

Financé par un membre IRDiRCFROGH : Etude Génétique de la Population Française - FR
Institut de Recherche en Santé - Université de Nantes
L'Institut du thorax - Inserm UMR 1087 / CNRS UMR 6291

JAPON

JAPAN
AKITA

Financé par un membre IRDiRCIdentification of diagnostic biomarkers for refractory/relapsing acquired pure red cell aplasia (PRCA) by next generation sequencing
Akita University Graduate School of Medicine
Department of General Internal Medicine and Clinical Laboratory Medicine

JAPON

JAPAN
TOKYO

Financé par un membre IRDiRCFormation of integrated omics analysis base of refractory diseases in children and perinatal period
National Center for Child Health and Development
Research Institute

Projets de recherche multicentriques