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258 Risultato/i

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Cartography and genetic identification of genes involved in child motor neuropathies
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Understanding the molecular mechanisms underlying familial dysautonomia
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCPre-clinical development of an AAV-mediated gene therapy for type-II SMA
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCStem cell Therapy for Retinal Epithelium replacement Assay in Monogenic retinopathies
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Toward gene repair for Huntington's disease
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCOxidative stress: the main pathogenic process in myositis?
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCGenetics of Young Amyotrophic Lateral Sclerosis
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of the Ca2+ activated Cl- channel, Anoctamin 6, in motoneuron pathophysiology
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCTargeting Schwann cell proteostasis as a therapeutic strategy in Charcot-Marie-Tooth disease
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCDissecting the retrograde signalling that controls neuromuscular Junction
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of Calcium Handling Proteins and Calcineurin Signaling in Myotonic Dystrophy type 1
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCPrion protein dysfunction in inherited metabolic myopathies
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCControl and modulation of myogenic differentiation of stem cells by using optogenetic approaches
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCGene transfer tolerance in combined liver and muscle rAAV gene therapy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCTranslational suppression of nonsense mutations found in DMD
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCVenous thromboembolism in myotonic dystrophy type 1
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCAspartylglucosaminuria gene therapy using AAV vectors to target the CNS
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCA gene therapy approach for treating CMT4C
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCNeurofilaments in Health and Charcot-Marie-Tooth diseases
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of Actin-SRF-MRTFA Axis in the development of dilated cardiomyopathy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCElucidation of Wnt7a mechanism of action for muscle regeneration
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCClinical Implementation of Noninvasive Prenatal Testing for Duchenne Muscular Dystrophies
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMolecular mediators of the spinal muscular atrophy NMJ phenotype
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCAbnormal mitoribosomal biogenesis and protein maturation in human mitochondrial diseases.
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCHuman reserve cells: a dynamic tool to discover genes involved in muscle stem cell quiescence
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCPathomechanisms in Andersen's syndrome : insights into excitable and non excitable tissues
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCUnderstanding the developmental onset of muscular dystrophy in a mouse model of MDC1A
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCEstablishing new models for primary dystroglycanopathies
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCDystrophin-deficient diaphragm dysfunction induced by mechanical ventilation in mdx mice.
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCPathophysiology of congenital muscle weakness linked to abnormal neuromuscular excitability
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCThe role of axonal metabolic changes in the pathophysiology of Charcot-Marie-Tooth disease
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCModelling FSHD as a tool for testing therapeutics
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCUnraveling the mode of action of Mitofusins in healthy and pathogenic mitochondrial fusion
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCModeling infantile neuroaxonal dystrophy, a nalcn channel-related disorder in zebrafish
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCInduced pluripotent stem cells to treat pelizaeus merzbacher disease
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCInfluence of mtDNA background (haplogroups) on mitochondrial pathologies.
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCSIX homeoproteins and muscle stem cells properties
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of annexins in membrane repair of human skeletal muscle
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRegulation and morphogenesis of cranial muscle derivatives
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMisglycosylation in Charcot-Marie-Tooth neuropathies associated to MPZ mutations
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRigorous, integrated miRNA-DNA plasma biomarkers for amyotrophic lateral sclerosis
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCHistidyl tRNA synthetase – Connecting lungs to muscle inflammation
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCUncovering the function of HDAC4 in skeletal muscle
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCGene therapy for Wolfram Syndrome
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCSvelare i meccanismi della perdita assonale nelle neuropatie genetiche ad esordio tardivo
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCTargeting of Histone Deacetylase 6 (HDAC6) in Neuromuscular Diseases
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCUnravelling POIKTMP pathophysiology for design of therapeutic approaches
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCNeuroprotective role of CYP46A1 in Huntington’s disease using gene transfer therapy in brain
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCTargets for heart regeneration : mechanisms controlling cardiomyocyte proliferation
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCLiver Gene Transfer-Induced allogeneic Tolerance for organ transplantation and cell therapy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCEffect of Rituximab therapy on T-cell repertoire in MuSK positive Myasthenia Gravis
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCUpper Limbs evaluation in hereditary NeuropAthies: the ULNA project
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCStrategies to enhance the efficacy of enzyme replacement and gene therapy in Pompe disease
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMTM1-UBQLN2 involvement in proteostasis networks controlling muscle fiber mass
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCZebrafish as a model system for GNE Myopathy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCASC-1, a novel actor in the pathophysiology of congenital muscle disorders
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMitochondrial myopathies with mtDNA instability: the role of cristae maintenance
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCLNA/2'OMe mixmers against toxic CUG expanded RNA
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of PTX3 in the pathogenesis of idiopathic inflammatory myopathies
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCEpigenetic modulation of pro-inflammatory cell stress in inclusion body myositis
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCAnalysis of the DM2 pathogenic mechanisms using Drosophila as model system
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of E2 conjugating enzymes in the MuRF1-dependent targeting of telethonin in skeletal muscle
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCPin1: a new potential target to induce slow fiber conversion in Duchenne Muscular Dystrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRepurposing drugs that target eEF1A2 to increase translation of utrophin in dystrophic muscle
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMechanosensitive ionic channels in zebrafish heart regeneration
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCSELNAC: a first therapeutic trial for SEPN1-related myopathy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of Tenascin-C in muscle stem cell function
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCSTAT3 signaling network in MuSCs as therapeutic target for DMD
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCAcetylcholine receptor binding B cells as biomarker for myasthenia gravis
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRNA processing role in muscle degeneration opens therapeutical options for adult myopathies
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCPreclinical assessment of an antigen-specific therapeutic approach for MG
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCCharacterization of Liver-induced allo-specific CD8 regulatory T lymphocytes
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCBone morphogenetic proteins regulate patterning of limb muscles.
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMolecular mechanisms of chronic muscle pain - Focus on Acid-Sensing Ion Channels (ASICs)
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCWhite adipose tissue: a stem/stromal cell provider involved in muscle regeneration?
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCDystrophin-deficient diaphragm dysfunction induced by mechanical ventilation in mdx mice.
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of TRF2, a key telomere complex, in skeletal muscle homeostasis
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of LRRFIP2 in the control of heart development and skeletal muscle regeneration
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCA new mouse model for desminopathies: physiopathological mechanisms, muscle repair and therapy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCFAT1 Signaling in skeletal muscle growth and repair: Muscle versus mesenchyme perspectives
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCStudy of the multiple functions of Nfix in Muscular Dystrophies: a focus on macrophage biology
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCUse of a novel in vitro DMD model to study muscle fusion during health and disease
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCNEXTGEN-AAV: Development of next-generation AAV vectors for Duchenne muscular dystrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCFunction of LIX1 and its interacting partner during digestive smooth muscle plasticity
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCIl ruolo di Raptor/mTORC1 nel muscolo scheletrico adulto
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMedicinali di terapia avanzata per la cura dei difetti oculari nella sindrome EEC
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCStabilization of tRNAs as a therapeutic strategy for diseases due to mutations in mt-tRNAs
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCFrench National Registry for FacioScapuloHumeral muscular Dystrophy (FSHD)
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCResolve FSHD: clinical trial readiness to solve barriers to drug development in FSHD
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCiDM-scope: the international French-Quebec myotonic dystrophy registry
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCBcl11b/CTIP2, a transcriptional repressor: its role in cardiac homeostasis and remodeling
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of the calcium-activated chloride channel TMEM16F in amyotrophic lateral sclerosis
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMitochondrial gene expression in normal, mutant and 3-parent preimplantation embryos
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCCell signaling, Reinnervation and Metabolism in Amyotrophic Lateral Sclerosis (CERMALS)
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCConsolidating data for rescue of missense mutations from degradation
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCPathophysiology and therapeutic proof-of-concepts for congenital myopathies
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCA CRISPR-C2c2 based system to target toxic RNA in myotonic dystrophy type 1
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCCharacterization of the phenotypic variability in FSHD families for assisting clinical research
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCIntermuscular adipose tissue as a trigger of muscle wasting?
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCThe bacterial protein CNF1 as a novel strategy to counteract mitochondrial encephalomyopathies
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCThe effect of autophagy induction on the neuromuscular junction in ALS
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCAddressing Complex I deficiencies through drug screening
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCDefining new functions for the SMN complex from yeast to human
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCDeveloping combinatorial therapies for the treatment of spinal muscular atrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCGene therapy in DM1 cells by induction of a TALE Nuclease
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCFunctional analysis of separase-dependent lamins' regulation in AD-EDMD
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCGenetic and epigenetic control of adult muscle fiber phenotype
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCHow to contract CAG.CTG repeats in myotonic dystrophy type 1
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCIgG4 in inflammatory neuropathies: pathogenic effects and novel targets
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCInvestigating heterogeneities and morphogenesis of cranial mesoderm derived skeletal muscles
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMolecular mechanisms of mtDNA maintenance in human health and disease
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCMuSK intracellular pathways in congenital myasthenic syndromes
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCPhysiopathology of muscle atrophy in myotonic dystrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRestoration of Ca2+-signalling in mdx mice by targeting the endo-lysosmal two-pore channel (TPC)
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCUnravelling mechanisms of axonal loss in late-onset genetic neuropathies - partner 1
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCStructural studies of cardiac myosin for therapeutical approaches against HCM
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCwhole body periodic acceleration a novel treatment for duchenne cardiomyopathy in mdx mice
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCTarget specific antibody-siRNA conjugate therapy for experimental myasthenia
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCiDM-scope: the international French-Quebec myotonic dystrophy registry
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCDevelopment of miRNA-based biomarkers for monitoring the progress in Myotonic Dystrophy type I
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCTricyclo-DNA antisense oligonucleotide treatment for Myotonic Dystrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCComparitive expression profiling of multiple tissues in myotonic dystrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCThe impact of residual dystrophin on the natural history of dystrophinopathies.
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCIn vivo characterization of miR-200c in regeneration of dystrophic skeletal muscles in mdx mice
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of Cyclophilins in Duchenne Muscular Dystrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCNovel strategies to ameliorate Duchenne Muscular Dystrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCTargeting the Mitochondrial Calcium Uniporter to counteract Duchenne Muscular Dystrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCRole of miR-200c in dystrophic muscle regeneration of mdx mice and DMD patients
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCThe impact of cellular senescence and in vivo reprogramming in Duchen-Muscular Dystrophy
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCINPP5K-mediated congenital muscular dystrophy models of motor neuron branching and function.
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCAAV-mediated delivery of FGF as a therapeutic strategy for amyotrophic lateral sclerosis
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCDevelopment of combinatorial therapies for SMA - ES
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Finanziato da un ente associato a IRDiRCAAV-mediated delivery of FGF as a therapeutic strategy for amyotrophic lateral sclerosis - CH
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